বিরল রোগ রোগীদের এখন 21st শতাব্দীর রোগের প্রয়োজন

যদিও প্রেসক্রিপশনের ওষুধের দামের উপর বিশাল জনস্বার্থ দেখা দেয়, তবে এমন রোগীদের জন্য উদ্ভাবনের প্রয়োজন সম্পর্কে সামান্য জনসাধারণের আলোচনার কথা রয়েছে যেগুলি এখনও কার্যকর থেরাপি না আছে। এটা অনুমান করা হয় যে 1 আমেরিকানদের মধ্যে 10 একটি বিরল রোগ ভোগ করে এবং শুধুমাত্র 5% দুর্লভ রোগের একটি চিকিত্সা খাদ্য ও ঔষধ প্রশাসন (FDA) দ্বারা অনুমোদিত।

যাইহোক, বিরল রোগের টোল রোগীদের অতিক্রম করে, পরিবার এবং অন্যান্য প্রিয়জনের উপর সম্ভাব্য বিধ্বংসী প্রভাব সঙ্গে। গড় পেমফিগাস এবং পেমফিগয়েড রোগী 5 ডাক্তারকে নির্ণয়ের অনুসন্ধানে 10 মাস ধরে দেখেন, প্রায়ই চিকিত্সা শুরু করতে বিলম্ব করেন। সঠিক রোগ নির্ণয়ের আগে অনেক বিরল রোগী সাত বছর ধরে অপেক্ষা করে। রোগীর সঠিক নির্ণয়ের অধিকার থাকলেও, এফডিএ-অনুমোদিত চিকিত্সা বিকল্পগুলির সম্ভাবনা নেই। ধীরে ধীরে রোগীর ক্ষুদ্র আকারগুলি বেশিরভাগ ফার্মাসিউটিকাল কোম্পানিগুলিতে বিরল রোগ নিরাময়ের জন্য প্রয়োজনীয় দীর্ঘ গবেষণা এবং বিকাশের জন্য প্রয়োজনীয় বিশাল বিনিয়োগ করে।

আমি সঙ্গে 2007 মধ্যে নির্ণয় করা হয়েছিল সিক্রেটিকাল পেমফাইগাইড, একটি বিরল autoimmune ফোস্কা চামড়া রোগ। বিরল রোগ সহ অন্যান্যদের মতো, আমি নির্ণয়ের বিলম্ব এবং জ্ঞানী চিকিৎসকদের খুঁজে পেতে অসুবিধা বোধ করি। অবশেষে, আমি রোগ থেকে এক চোখের দৃষ্টি হারিয়েছি। আমার রোগের সাথে যুক্ত ব্যথা গুরুতর ছিল, এবং জটিলতার তালিকা ব্যাপক। যদিও আমার রোগ চিকিত্সা করা যেতে পারে, এখনও পর্যন্ত কোনও এফডিএ অনুমোদিত চিকিৎসা ও প্রতিকার নেই। কোন রোগ নিরাময় জন্য খুব বিরল হওয়া উচিত।

ভাল খবর হল কংগ্রেস সাহায্য করতে কিছু করতে পারেন দ্য 21st সেঞ্চুরি চিকিত্সা আইন, যা ব্যাপক দ্বিদলীয় সমর্থন (বর্তমান রাজনৈতিক পরিবেশে একটি বিরলতা) সঙ্গে হাউস অফ রিপ্রেজেন্টেটিভেটস গৃহীত, ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অব হেলথ, জাতির প্রাইমারি বায়োমেডিকাল গবেষণা প্রতিষ্ঠান, এবং উন্নত করার জন্য প্রয়োজনীয় তহবিল সহ গবেষণা জন্য নতুন অর্থায়ন বিলিয়ান প্রদান করতে পারে এফডিএ দ্বারা নতুন ওষুধের পর্যালোচনা। অধিকন্তু, আইনটি গুরুত্বপূর্ণ প্রণোদনা রয়েছে, যেমন প্রাইমারি রিভিউ ভাউচার প্রোগ্রাম, বেসরকারি খাতের শিশুদের শিশু রোগীদের জন্য নতুন জীবন রক্ষাকারী ত্রাণসামগ্রী, এবং খোলা অ্যাক্টের জন্য বিনিয়োগ করার জন্য উৎসাহিত করা, যা কোম্পানীর জন্য বিদ্যমান ঔষধগুলি পুনরুত্পাদন করতে উৎসাহিত করবে। আমাদের মত রোগ এটি সম্ভবত ঐতিহ্যগত মাদকদ্রব্যের বিকাশের চেয়ে দ্রুত দ্রুত রোগীদের কাছে শত শত নতুন চিকিত্সা গ্রহণ করতে পারে। সংক্ষেপে, এই বিলগুলি বিরল ও সাধারণ রোগের রোগীদের জন্য একটি গেম-চেঞ্জার হতে পারে।

কিন্তু কংগ্রেস প্রায় দুই বছর ধরে এই আইনটি নিয়ে বিতর্ক করে আসছে এবং এখনো স্বাক্ষর করার জন্য রাষ্ট্রপতির ডেস্কে পাঠাতে পারছে না। যদি কংগ্রেস বছরের শেষে শেষ পর্যন্ত কোনও চুক্তিতে পৌঁছাতে ব্যর্থ হয়, তাহলে এই আইনটি এবং এটি যে রোগীদের প্রতিনিধিত্ব করে তা যে প্রত্যাশিত তা সবই হারিয়ে যাবে। প্রতিদিন, রোগীরা রোগে আক্রান্ত হয় এবং অচেতন বা অপ্রত্যক্ষ অবস্থায় থাকে।

আইপিপিএফ আপনাকে আজকে 21 এর অগ্রাধিকার দেওয়ার জন্য আপনার প্রতিনিধি এবং সিনেটরদের সাথে যোগাযোগ করার অনুরোধ জানিয়েছেst সারা দেশে পেমফিজস এবং পেমফাইগড রোগীদের এবং তাদের পরিবারের পক্ষ থেকে শত শত চিকিত্সা আইন। সময় শেষ হয়ে যাচ্ছে. এবং আমরা আর অপেক্ষা করতে পারব না।