ট্যাগ আর্কাইভ: বিরল

মে 2015, গ্লোবাল জিনস তাদের 2nd বার্ষিক আরম্ভ দরিদ্র সহানুভূতি জন্য কক্স পুরস্কার প্রতিযোগীতা যা 1st এবং 2D বছরের মেডিকেল শিক্ষার্থীদের একটি বিরল পরিবার জানতে এবং তাদের অভিজ্ঞতার ভিত্তিতে একটি প্রবন্ধ লিখতে উত্সাহ দেয়। যদি মেডিকেল ছাত্রের সাথে কাজ করতে বিরল পরিবার না থাকে, গ্লোবাল জিনস তাদের স্থানীয় এলাকায় একটি বিরল পরিবার সঙ্গে তাদের মেলে হবে।

মাত্র কয়েক সপ্তাহে, তারা একটি বিরল পরিবারের সাথে মিলে যাওয়াতে সাহায্য করার জন্য 90 মেডিকেল শিক্ষার্থীদের কাছ থেকে অনুরোধ পেয়েছে! এই ছাত্ররা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের পাশাপাশি কানাডা এবং ইউকে জুড়ে বিস্তৃত মেডিক্যাল স্কুলে প্রতিনিধিত্ব করে

গ্লোবাল জিনস আমরা এই প্রোগ্রামের জন্য মিলিত হতে পারে বিরল পরিবার খুঁজে পেতে আমাদের সাহায্য জিজ্ঞাসা করা হয়। এটি একটি চমৎকার উপায় যা মেডিকেল শিক্ষা সম্প্রদায়ের মধ্যে আপনার রোগের জন্য সচেতনতা সৃষ্টি করে এবং সম্ভবত একটি সম্পর্ক তৈরি করে যা মেড ছাত্রের ভবিষ্যতের কর্মজীবন ফোকাসকে আকৃষ্ট করতে পারে আইপিপিএফ এই চমত্কার প্রোগ্রাম প্রতিনিধিত্ব pemphigus এবং pemphigoid পরিবারের আছে ভালবাসে! পামফিগাস এবং পেমফাইগাইড সম্পর্কে চিকিৎসা সম্প্রদায়ের ভবিষ্যতে সচেতনতা বিস্তার করার জন্য কী একটি দুর্দান্ত উপায়! যাক গ্লোবাল জিনস আপনি এই প্রোগ্রামের জন্য একটি বিরল পরিবার হচ্ছে আগ্রহী জানতে যে ক্যারেরি Ostrea ইমেল করুন carrieo@globalgenes.org

আমাদের মেড মেড স্টুডেন্ট প্রোগ্রাম সম্পর্কে শব্দটি ছড়িয়ে দেওয়ার মাধ্যমে দয়া করে আমাদের সাহায্য করুন http://globalgenes.org/cox-prize-family বর্তমানে কোনও স্থানগুলি অনুরোধগুলির জন্য অনুরোধ জানাচ্ছে। এই তালিকা সাপ্তাহিক আপডেট করা হয়, তাই কি নতুন শহর অনুরোধ করা হয় তা দেখার জন্য প্রায়ই ফিরে চেক করুন।

আপনার সমর্থনের জন্য আপনাকে অনেক ধন্যবাদ! যদি আপনার কোন প্রশ্ন থাকে, তাহলে জিজ্ঞাসা করতে দ্বিধা করবেন না।

কারি ওস্ত্রেয়া
অ্যাডভোকেসি ডাইরেক্টর / পিরোজ অ্যাডভোকেট
গ্লোবাল জিন - দরিদ্র রোগে বন্ধুত্ব
http://www.globalgenes.org
(949) 248-RARE x110

কংগ্রেস আজকে কল করুন এবং 971st Century Cures Legislation- এ OPEN অ্যাক্ট, এইচআর 21 (অরফ্যান প্রোডাক্ট এক্সটেনশনস, এক্সিলারেটিং চিকিত্সা ও চিকিত্সা) অন্তর্ভুক্ত করতে বলুন। খোলা অ্যাক্টিভিটি রোগীদের জন্য উপলব্ধ অনুমোদিত বিরল রোগ চিকিত্সা সংখ্যা দ্বিগুণ সম্ভাবনা রয়েছে। তারিখ থেকে, 155 রোগীর সংগঠনগুলি OPEN অ্যাক্টের সমর্থন করে, NORD, গ্লোবাল জেনেস এবং জিনেটিক অ্যালায়েন্স সহ। একসাথে দাঁড়িয়ে আমরা কংগ্রেস দুর্বল রোগ রোগীদের সাহায্য করতে পারে নিশ্চিত করতে পারেন

পদক্ষেপ নিতে এখানে ক্লিক করুন: রোগী রোগীদের জন্য দাঁড়ানো আজ!

ব্যাপকভাবে এই সতর্কতা শেয়ার করুন এবং ফেসবুকে এই ইভেন্টে যোগ দিন.

কেন খোলা অ্যাক্টিভিস্ট গুরুত্বপূর্ণ: অনাথ ড্রাগ আইন দ্বারা সম্ভাব্য অগ্রগতির সত্ত্বেও, 95 বিরল রোগের 7,000 শতাংশ এখনও অনুমোদিত চিকিত্সা নেই। জৈবপ্রযুক্তি কোম্পানী বিরল রোগের চিকিৎসার জন্য বড় বাজারের থেরাপির পুনরুৎপাদন করছে না কারণ তাদের জন্য এটি কোনও প্রয়োজণ নেই।

ওপেন অ্যাক্ট দ্বিপাক্ষিক বিধিগুলি যা বিরল রোগের জন্য ওষুধের পুনঃপ্রতিষ্ঠার জন্য কোম্পানিগুলির জন্য একটি অর্থনৈতিক প্রণোদনা সৃষ্টি করে। খোলা অ্যাক্ট পারে:
বিরল রোগীদের রোগে শত শত চিকিৎসা গ্রহণ করুন
নিরাপদ, কার্যকর এবং সাশ্রয়ী মূল্যের চিকিত্সা অ্যাক্সেস সক্ষম করুন
নতুন চাকরি তৈরির সময় বিশ্ববিদ্যালয়ে স্পাই বায়োটেক বিনিয়োগ, উদ্ভাবন এবং ফস্টার ক্লিনিকাল গবেষণা

এ সম্পর্কে আরো জানুন: http://curetheprocess.org/ incentivize/

আমি সম্প্রতি একজন রোগীর সাথে কথা বলেছিলাম, যিনি বলেছিলেন যে তার বিয়েটি বেশ বড় স্ট্রেনের অধীনে ছিল - যা অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ বলে মনে করা হয় কারণ রোগীর উল্লেখযোগ্য অন্যান্য ব্যক্তি যত্নশীল এবং প্রায়শই আগুনের লাইনের মধ্যে কথা বলে।

এটি প্রথমবারের মতো নয় যে একজন স্ত্রী বা স্বামী আমাকে এই ব্যাপারে বিশ্বাস করেছিলেন। অসহায় রোগীদের এবং / অথবা তাদের যত্নশীলদের দুর্দান্ত হতাশা সৃষ্টি করতে পারে - যা পালাতে চাইলে এটি একটি বোধগম্য প্রতিক্রিয়া।

P / P বা অন্যান্য দুর্লভ রোগগুলির সাথে সংক্রামিত হলে রোগীরা ব্যথা, লজ্জা এবং অনিশ্চয়তা ভোগ করে।

তত্ত্বাবধায়করা অনুকরণ করতে পারে, যত্নশীল ব্যক্তিরা আসলেই রোগীদের কী অনুভব করছে তা অনুভব করতে পারে না।

যে কেউ যত্নশীল হয় তার সহায়ক হওয়ার জন্য তার যথাসাধ্য চেষ্টা করে। এই চ্যালেঞ্জটি চলছে এমন প্রত্যেক রোগীর মাঝে মাঝে বিষণ্ণতা ও ভয় পাওয়া উচিত। প্রতিটি পরিবারের সদস্য অধিকাংশ সময় অসহায় বোধ করতে পারে।

এই সময় পৌঁছানোর এবং নির্দেশিকা জন্য জিজ্ঞাসা করার সময়। সামাজিক মিডিয়াগুলির কারণে সহায়তা গ্রুপগুলি এই দিন সহজতর। পেমফিগাস ভলগারিস আজকের দিনে একমাত্র 7,000 বিরল রোগের মধ্যে একটি এবং এটির প্রত্যেকটির জন্য তথ্যগুলির উত্স রয়েছে। ইন্টারনেট অনুসন্ধান করুন এবং স্থানীয় সমর্থন গ্রুপের সাথে যোগাযোগ করুন। যত্নশীলদের জন্য এখানে প্রদত্ত লিঙ্কটি দেখুন (এটি একটি খুব ভাল!)।

http://www.caregiveraction.org/

বিরল রোগের দিন (RDD) একটি আন্তর্জাতিক স্বাস্থ্য চ্যালেঞ্জ হিসাবে বিরল রোগের স্বীকৃতি আনতে একটি অনন্য বিশ্বব্যাপী সমর্থন প্রচেষ্টা।

মার্চ 2, 2015, দুর্লভ রোগ রোগীদের, যত্নশীল ও সমর্থকগণ, দুর্লভ রোগ সংস্থা, বিধায়ক, এবং শিল্প প্রতিনিধি ক্যালিফোর্নিয়ার স্টেট ক্যাপিটোল এ সংগ্রহ করেন। আইপিপিএফ এর সিইও জেরনচিক, ভিড়কে স্বাগত জানিয়ে পিটার স্যালটনস্ট্লালের সভাপতিত্ব করেন, ন্যাশনাল অর্গানাইজেশন ফর রার ডিসঅর্ডারের প্রেসিডেন্ট ও সিইও। পিটার বলেন, "নর্দার কাজ করছে ... একটি থেরাপি খোঁজার জন্য, নিশ্চিত করুন যে পাথ পরিষ্কার, এবং নিশ্চিত করতে হবে যে শিল্পের জন্য ক্ষুদ্র জনগোষ্ঠীর জন্য মাদকদ্রব্য বিকাশ করতে হবে।" ক্যালিফোর্নিয়া পরিষদ সদস্য ক্যাচো আচাদজিয়ান (ডি- 36) ক্যালিফোর্নিয়ার বিরল রোগের দিন হিসাবে ফেব্রুয়ারী 6, 28 স্বীকার করে সহ-স্পন্সর CA হাউস রেজুলিউশন 2015।

_MG_9125 _MG_9296

ক্যাপিটোলের ভিতরে, আন্দ্রে ভেরগেন, দুর্লভ রোগের যত্নকারী এবং এডভোকেট, তার বিরতির একটি বিরল রোগের সাথে তার নাতির গল্প বলে। গ্যারি শেরউড, ন্যাশনাল অ্যালোপিসিয়া আরেয়া ফাউন্ডেশনে কমিউনিকেশন ডিরেক্টর, আত্মপ্রেমে পরিণত হওয়া এবং নির্বাচিত নির্বাচিত কর্মকর্তাদের সাথে কাজ করার জন্য অনুপ্রাণিত দর্শকরা। এডভোকেসি থিম যোগ করা, ক্যালিফোর্নিয়ায় হেলথ কেয়ার ইন্সটিটিউটের ইভ বোকোস্কি, রোগীদেরকে স্ব-অ্যাডভোকেটের প্রয়োজনীয়তা তুলে ধরেন। একটি বিশেষ অতিথি, ক্যালিফোর্নিয়ার স্টেট সিনেটর ডঃ রিচার্ড প্যান দুর্লভ রোগের প্রচার ও গবেষণার গুরুত্ব নিয়ে আলোচনা করেছেন।

এদিকে, আইপিপিএফের সিনিয়র পিয়ার হেলথ কোচ মার্ক ইয়েল, সচেতনতা প্রোগ্রাম ম্যানেজার কেট ফ্রান্টজ ওয়াশিংটনে ডিসি অনুষ্ঠানের উদ্বোধন করেন। মার্ক নর্ডের নতুন দস্তাবেজ "চাঁদের উপর ব্যানার" এর বিশেষ প্রিভিউতে অংশ নেন। রোগীদের, যত্নশীল, সমর্থক গোষ্ঠী এবং রোগীর সংগঠন সিন্ডি অ্যাবট এর অনুপ্রেরণায় দেখে। অসাধারণ রোগ সচেতনতা ছড়িয়ে দেওয়ার জন্য সিন্ডি তার সাথে বেশ কিছু ইভেন্টে একটি NORD ব্যানার বহন করে। এগুলি মাউন্ট এভারেস্ট আরোহণ এবং 1,000-মাইল আলাস্কান ইডিডরডের অংশগ্রহন করার জন্য নিজেকে দায়ী করেছিল। সিডির দৃঢ়প্রত্যয় এবং পূর্ণ জীবন বাঁচানোর প্রতিশ্রুতি ছিল খুবই অনুপ্রেরণামূলক।

কেট এবং মার্ক আমেরিকান মেডিকেল স্টুডেন্ট এসোসিয়েশন এর বার্ষিক কনভেনশন উপস্থিত ছিলেন। দুই পি / পি রোগী, লিজ স্টারল্লস এবং মিমি লেভিচ, তাদের পি / পি গল্প শেয়ার করেছেন অনেক ছাত্র P / P সম্পর্কে কখনোই শুনিনি, অথবা শুধুমাত্র তাদের পাঠ্যবইগুলি থেকে কেবলমাত্র এটি মনে রেখেছে। এটি একটি চমত্কার সুযোগ ছিল যা সচেতনতা বিস্তার এবং চিকিৎসা ছাত্রদেরকে "তাদের র্যাডারে পি / পি রাখুন!"

RDD 2 RDD

মার্ক রেড ডিজিজ লেজিসলেটিভ অ্যাডভোকেটস (আরডিএলএ) সম্মেলনে পি / পি সম্প্রদায়ের প্রতিনিধিত্ব করেন। 21 শতাব্দীর চিকিত্সা উদ্যোগ (http://energycommerce.house.gov/cures) এর সংক্ষিপ্ত বিবরণ ছিল, যা অনেকে বিশ্বাস করে যে দুর্লভ রোগ সম্প্রদায়টি নতুন এবং উদীয়মান চিকিত্সাগুলির জন্য সর্বশ্রেষ্ঠ আশা।

মার্ক এছাড়াও বিভিন্ন কংগ্রেসনাল সদস্য এবং আইনগত স্বাস্থ্য বিশেষজ্ঞরা অফলাইন প্রোডাক্ট এক্সটেনশানগুলি এখন 2015, এইচআর 971 এর এক্সেলারেটিং চিকিত্সা ও চিকিত্সা আইন সমর্থন সমর্থন উত্সাহিত। এই আইনটি পুনঃপ্রতিষ্ঠিত মাদক দ্রব্যগুলি রোগীদেরকে অত্যাবশ্যক চিকিত্সাগুলিতে প্রবেশের সুযোগ করে দিবে।

মার্ক RDD মার্ক RDD 2

মার্ক এনআইএইচ, ফেডারেল সরকার এবং সমগ্র এডভোকেসি কমিউনিটি জুড়ে বিরল রোগ গবেষণা প্রচেষ্টা উদযাপন একটি সিম্পোজিয়াম উপস্থিত ছিলেন।

7,000 দুর্লভ রোগের উপরে আছে। 1 আমেরিকানদের মধ্যে 10 প্রভাবিত হয় এবং এই রোগের 95% এর কোনও চিকিত্সা নেই। Rare Disease Week এবং বিরল রোগ দিবস হল নিজের এবং অন্যান্যদের জন্য পল্লবীগস এবং পামফাইগড সম্প্রদায়ের পক্ষে কথা বলার জন্য একটি সুযোগ।

যদি আপনার বর্তমান আইন সম্পর্কে প্রশ্ন থাকে বা আপনি কীভাবে জড়িত হতে পারেন তা জানতে চাইলে দয়া করে যোগাযোগ করুন marc@pemphigus.org।

এই নিবন্ধটি মূলত http://www.medscape.com/viewarticle/840206 এ পোস্ট করা হয়েছিল

বিরল রোগের জাতীয় সংস্থা
বিরল রোগ শিক্ষা গুরুত্ব
সোফিয়া এ ওয়াকার

ফেব্রুয়ারী 25, 2015

সম্প্রতি বিজ্ঞ প্রফেসর আমার ক্লাসকে বলেছিলেন যে আমরা চিকিৎসা পেশাজীবী বিশ্বের সবচেয়ে শক্তিশালী ব্যক্তিদের মধ্যে কিছু। প্রকৃতপক্ষে, আমরা তাদের সর্বাধিক বিপজ্জনক ব্যক্তিদের সাথে দেখা করার ক্ষমতা পেয়ে থাকি, কখনও কখনও তাদের জীবনের সবচেয়ে খারাপ দিনে, এবং তাদের সাহায্য করি। "এই পেশা," তিনি আমাদের বলেছিলেন, "এমন একটি বিশেষ সুযোগ রয়েছে যে, আমাদের প্রত্যেক রোগীর জন্য অন্তত কিছুটা ভাল করার সুযোগই মিস করবেন না।" গত কয়েক সপ্তাহ ধরে আমি দুর্লভ রোগের সচেতনতা বিষয়ক পরিকল্পনা তৈরি করেছি এবং প্রস্তুতি শুরু করেছি আমার মেডিকেল শিক্ষা ক্লিনিকাল বছর প্রবেশ, আমি নিজেকে এই শব্দ আরো ঘনঘন বিবেচনা করে খুঁজে। যাইহোক, দিনের শেষে, আমি ভাবছি কিভাবে আমরা শক্তিশালী, সত্যিই ...

আমি উচ্চ বিদ্যালয়, আমার বিরূদ্ধে, ন্যাশনাল অর্গানাইজেশন ফর দুরাই ডিসর্ডার, ইনকর্পোরেটেড (NORD) এ স্বেচ্ছাসেবক শুরু প্রথম যখন দুর্লভ রোগ আমার স্বার্থে উচ্চ বিদ্যালয় আমার সিনিয়র বছরের মধ্যে উত্পন্ন। বিরল রোগগুলির রোগীদের দ্বারা পরিচালিত অনেক বাধা আবিষ্কারের জন্য আমি আতঙ্কিত ছিলাম। একটি প্রযুক্তিগত পর্যায়ে, 200,000 আমেরিকানদের তুলনায় কম ক্ষতি করে এমন কোনও রোগী বিরল বলে মনে করা হয়। 7000 দুর্লভ রোগের চেয়ে বেশি মাত্রায়, প্রায় আনুমানিক 350 এরই চিকিৎসা আছে যা মার্কিন খাদ্য ও ঔষধ প্রশাসন (এফডিএ) দ্বারা অনুমোদিত। আমি দেখেছি যে এই রোগের ব্যক্তিরা, যাদের মধ্যে প্রায় দুই তৃতীয়াংশ শিশু, উল্লেখযোগ্য নিরুৎসাহের মুখে মহান সাহস ও অধ্যবসায় দেখায়। যদিও আমি সবসময়ই একজন ডাক্তার হতে চেয়েছিলাম, ততদিন পর্যন্ত আমি স্বাস্থ্যসেবার বাধাগুলি অতিক্রম করার জন্য এই ধরনের অবিরাম সংকল্প দেখেছি যে, আমি আমার নিজের উদ্দীপনার জন্য ঔষধের সন্ধান পেয়েছি।

সমস্ত চিকিত্সক সর্বাধিক করুণাময় এবং সহানুভূতি সহ মনোযোগী চিকিৎসা প্রদানের প্রচেষ্টা করে; যাইহোক, চিকিৎসা পেশাজীবী হিসাবে, আমাদের অবশ্যই আমাদের রোগীদের সবচেয়ে কণ্ঠ্য সমর্থক হওয়া উচিত। আমি এখনও একটি চিকিত্সক না হলেও, আমি এখনও এই প্রচেষ্টা অবদান রাখতে চেয়েছিলেন আমি প্রায় 30 মিলিয়ন আমেরিকানদের জন্য একটি ফোরাম সরবরাহ করতে চেয়েছিলাম যাদের বিরল রোগের কণ্ঠস্বরগুলি প্রায়ই চিকিৎসা সম্প্রদায়ের মধ্যে অনাহুত হয়ে যায় এবং আমি আমার সহকর্মীদের সাথে এই আবেগ শেয়ার করতে চেয়েছিলাম। প্রতি বছর, আমার সহকর্মী ছাত্র এবং আমি একটি বিরল রোগ সচেতনতা ইভেন্ট হোস্ট। রোগী, ছাত্র, চিকিত্সক এবং গবেষকরা তাদের অভিজ্ঞতা এবং দুর্লভ রোগ সম্পর্কিত অন্তর্দৃষ্টি শেয়ার করতে একসঙ্গে আসেন। আমরা তাদের নিজস্ব গল্প ভাগ করে দেওয়ার দ্বারা এই ব্যক্তিদের জীবনকে আলোকিত করার চেষ্টা করি, কখনও কখনও খুব প্রথমবারের জন্য।

যদিও অনেক শিক্ষার্থী অনুমান করতে পারেন যে আমরা আমাদের বিরল রোগ সম্পর্কে যতটা জানাতে চাই না কেননা আমরা আমাদের অনুশীলনে তাদের সাথে দেখা করতে অসম্ভব বলে মনে করি না, কেবল এই ক্ষেত্রেই নয়। প্রকৃতপক্ষে, আমাদের প্রত্যেকেরই মেডিকেল ক্যারিয়ারের জন্য প্রস্তুত করা রোগীদের দেখতে হবে অসুখের রোগ এবং এই বাস্তবতাটির জন্য আমরা নিজেদেরকে কতটুকু প্রস্তুত করি তা এই রোগীদের জীবনের উপর প্রভাব ফেলবে তা নির্ধারণ করবে। রোগী যাদের একটি বিরল রোগ আছে চিকিৎসা যত্নের প্রতিটি পদক্ষেপে অসুবিধা, নির্ণয়ের, চিকিত্সা এবং জীবনের মান সংরক্ষণ সহ। কখনও কখনও, রোগীদের তাদের অবস্থা জন্য সঠিক নির্ণয়ের না ছাড়াই বছরের বছর। একবার তারা অবশেষে একটি উত্তর আছে, প্রায়ই তাদের চিকিত্সা জন্য কোন চিকিত্সা পাওয়া যায়। ভবিষ্যতে ডাক্তার হিসাবে, আমরা এই সম্ভাবনা উন্নতি লক্ষ্য করা আবশ্যক; এই কাজ করার প্রথম ধাপ এই রোগী জনসংখ্যার একটি গভীর বোধশক্তি উন্নয়ন জড়িত।

দুর্লভ রোগ সম্পর্কে শিখতে চিকিৎসা শিক্ষার্থীদের জন্য সুযোগ বিশাল। একটি সাধারণ রোগের থেকে বিরল রোগের অভিজ্ঞতা কিভাবে ভিন্ন তা কিভাবে একটি মৌলিক বোঝার হচ্ছে সমানভাবে অপরিহার্য। ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অব হেলথ (এনআইএইচ) তার ওয়েবসাইটে দুর্লভ রোগ সংক্রান্ত মহান তথ্য আছে, এবং নাম্বার ওয়েবসাইট 200 রোগী সংস্থার তুলনায় অধিক বিবরণের এবং লিঙ্ক সরবরাহ করে যা নির্দিষ্ট বিরল রোগ সম্পর্কে চমৎকার তথ্য প্রদান করে। ছাত্রদের লিখিতভাবে ফ্রি নর্প ছাত্র সদস্যপদ জন্য আবেদন করতে পারেন bhollister@rarediseases.org। একবার আপনি নিবন্ধন করার পরে, আপনি একটি মাসিক eNews এবং ত্রৈমাসিক নিউজলেটার বিশেষ করে স্বাস্থ্যসেবা ক্যারিয়ার পরিকল্পনা ছাত্রদের জন্য ডিজাইন প্রাপ্ত। যদি আপনি আমেরিকান মেডিকেল স্টুডেন্ট এসোসিয়েশন বার্ষিক সম্মেলনে ওয়াশিংটন, ডিসি, ফেব্রুয়ারী 27 এবং 28 তে যোগদান করছেন, প্রদর্শনী হল যেখানে NURSH বুথটি দুর্লভ রোগের রোগীদের তাদের গল্প ভাগ করা হবে।

প্রত্যেক স্পিকারের সাথে আমি একটি বিরল রোগের ঘটনা শুনছি, প্রতিটি নতুন ব্যক্তির সাথে আমার দেখা হয়, আমি আবারও অহংকারে পূর্ণ হয়ে পড়েছি যে, আমাদের প্রচেষ্টায়, এমনকি যদি ছোটোখাটো পথেও কিছু ভাল কাজ করে থাকেন। আমি এই কাজ শুরু করার সময়, এই এলাকায় এডভোকেসি প্রচেষ্টায় জড়িত যারা অনেক মানুষ ভিন্ন, আমি বিরল রোগের সাথে একটি ব্যক্তিগত সংযোগ ছিল না। যাইহোক, যারা এই সংগ্রামের অভিজ্ঞতার কথা জানার বছর পর, আমি বলতে পারি যে আমার কাছে এখন অনেক আছে প্রকৃতপক্ষে, এটি যে ব্যক্তিদের আমি পূরণ করেছি এবং আমার আগ্রহগুলি পরিচালিত হয়েছে সেই সচেতনতা বৃদ্ধিতে অবদান রেখে সন্তুষ্টি করেছি, অনেক সিদ্ধান্তে প্রভাব বিস্তার করেছি এবং শেষ পর্যন্ত আমার আকাঙ্ক্ষার অর্জনে ড্রাইভিং প্রেরণা পেয়েছি। প্রতিটি পদক্ষেপে আমি আমার কর্মজীবনের দিকে এগিয়ে যাচ্ছি, আমার সাথে দুর্লভ রোগ আসে এবং এগুলি চালিয়ে যেতে থাকবে।

বিরল রোগের সমর্থন সম্পর্কে আমার আবেগ সম্ভবত সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ বিষয় হয়ে দাঁড়িয়েছে যা আমাকে সংজ্ঞায়িত করে এবং আমাকে যারা করে আমি তা কেটেছি। এটি আমাকে নির্দেশ দিয়েছে, আমাকে একজন নেতা বানিয়েছে, এবং আমাকে এমন কিছু চিকিত্সক হবার জন্য প্রস্তুত করে, যারা কিছু ভাল কাজ করবে। কয়েক বছর আগে, আমার স্নাতকোত্তর অধ্যাপকদের একজন আমাকে জিজ্ঞাসা করেছিলেন, "আপনি কি এমন অসুখী রোগী মেয়ে?" তিনি বলেছিলেন যে, একজন শিক্ষার্থী যিনি আমার ইভেন্টে যোগ দেওয়ার পরে বিরল রোগ সন্ধান করতে অনুপ্রাণিত হয়েছিলেন, তাকে আগ্রহের সাথে তার কাছে এসেছিলেন। তার ল্যাব কাজ এই কারণ আমি বিরল রোগের জন্য সচেতনতা বাড়া কেন কারণ। যদি প্রতি বছর কেবল আরো একজন ব্যক্তি অনুপ্রাণিত হয়, তবে তা বিশ্বজুড়ে সমস্ত পার্থক্য সৃষ্টি করতে পারে। এটি সক্রিয় যে, শেষে, আমরা একসাথে সব শক্তিশালী। সব পরে, NORD নীতিমালা অনুযায়ী: "একা আমরা বিরল হয়। একসাথে আমরা শক্তিশালী। "®

664715_11160870-পিলমার্কিন যুক্তরাষ্ট্র ভিত্তিক ফার্মাসিউটিক্যাল ও বায়োটেকনোলজি কোম্পানিগুলির একটি কনসোর্টিয়াম, আমেরিকার ফার্মাসিউটিকাল রিসার্চ এবং ম্যানুফ্যাকচারার (পিএইচএমএ) একটি নতুন প্রতিবেদনের মতে, কয়েকটি অটোইমমুন রোগ সহ দুরূহ রোগগুলি, মাদক উৎপাদকদের কাছ থেকে আরো বেশি মনোযোগ দিচ্ছে। শুধুমাত্র 36 এ, অনাথ রোগ ("অনাথ ঔষধ") জন্য 2012 ওষুধ খাদ্য ও ঔষধ প্রশাসন (এফডিএ) দ্বারা অনুমোদিত হয়। প্রায় 13 ওষুধ এবং বিশ্বব্যাপী প্রায় 452 অনাথ রোগের জন্য টিকা উন্নয়ন।

অনাথ রোগ 200,000 রোগীর চেয়ে কম হিসাবে রোগ হিসাবে সংজ্ঞায়িত করা হয়। মোট পরিমাণে, তবে প্রায় 7,000 অনাথ রোগ জুড়ে, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে 30 মিলিয়ন মানুষ, বা জনসংখ্যার প্রায় 10%, একটি অনাথ রোগ দ্বারা প্রভাবিত হয়। পেমফিজ এবং পেমিগ্রাইওড (পি / পি) রোগগুলি "অতি-অনাথ" রোগ বলে মনে করা হয় কারণ এটি অত্যন্ত বিরল। বিশ্বব্যাপী প্রতি বছর কেবল মাত্র কয়েক হাজার পি / পি ক্ষেত্রেই এই সংখ্যাটি ধরা হয়, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে যাদের সংখ্যা মাত্র কয়েক হাজার।

বিরল রোগ সাধারণ রোগের তুলনায় আরো জটিল হতে থাকে, এর অর্থ হচ্ছে রোগের কারণ একসঙ্গে অনেক কারণ রয়েছে। পি / পি এর ক্ষেত্রে, যখন জেনেটিক ঝুঁকিপূর্ণ উপাদানগুলি দেখা যায়, কিভাবে এই অবদানগুলি, একবচন বা সংমিশ্রণে, এবং পরিবেশের (যেমন খাদ্য এবং অন্যান্য অবস্থার বর্তমান অবস্থা )ও কতটুকু অবদান রাখে তা বোঝা যায় না।

কিছুটা দুর্ভাগ্যবশত, জটিল রোগগুলি ড্রাগ ডেভেলপারদের জন্য পরবর্তী মহান সীমান্তের প্রতিনিধিত্ব করে। 'সহজ' রোগের মধ্যে ব্যাবহার করে, উচ্চ কোলেস্টেরল, এই 'কম ঝুলন্ত ফল' মত অবস্থার চিকিত্সার মধ্যে মহান অগ্রগতি তৈরীর, ড্রাগ-নির্মাতারা তাদের কল করতে চান, হিসাবে ব্যবহার করা হয়েছে। এটি সত্যিই মাদকদ্রব্যের মধ্যে প্রতিফলন-স্থানান্তরের মানসিকতার একটি সময়।

যে বলেন, নতুন ওষুধ উন্নয়নশীল খরচ অত্যন্ত উচ্চ, তাই কোম্পানি তাদের পছন্দ বুদ্ধিমান করা আবশ্যক আমরা ফার্মাসিউটিকাল এবং জৈবপ্রযুক্তি সংস্থা বার্ষিক গবেষণা এবং উন্নয়ন ব্যয় যে পরিমাণ গণনা করা হয় এবং প্রতি বছর এফডিএ দ্বারা ক্লিনিকাল ব্যবহার জন্য অনুমোদিত হয় যে ড্রাগের সংখ্যা তুলনা করে, প্রতি সফল ঔষধ খরচ একটি বিরাট $ 1.2 বিলিয়ন। কল্পনা করা কঠিন নয়, তাহলে, নতুন ঔষধ বিক্রি করার লক্ষ্যে কোম্পানিগুলি কেন এই বিপুল খরচগুলি পুনরূদ্ধার করতে পারে তার জন্য সবচেয়ে বেশি আগ্রহী - উদাহরণস্বরূপ, খুব সাধারণ অবস্থার জন্য ও ডায়াবেটিস এবং উচ্চ কোলেস্টেরল হিসাবে ঝুঁকির কারণগুলির জন্য ড্রাগ তৈরি করে। পাশাপাশি, দুর্লভ রোগের জটিল প্রকৃতির কারণে, এটি 'নিম্ন স্তব্ধ ফলের' মধ্যে অপরিহার্য নয় যা কিছু রোগের প্রতিনিধিত্ব করে।

বিরল অবস্থার জন্য নতুন ওষুধকে অগ্রাধিকার দেওয়ার জন্য কোম্পানিগুলিকে উৎসাহিত করার জন্য, তারা XDAX এর অনাথ ড্রাগ অ্যাক্ট (ওডিএ) উত্তরণের ফলে, এফডিএ-এর মাধ্যমে অনাথ ড্রাগের অবস্থা প্রয়োগ করতে পারে। এই অবস্থার সাথে, একটি মাদক বাজারের সাত বছরের বাজার exclusivity পায়। মার্কেট এক্সক্লুসিবিলিটি বিশেষ করে মাদকগুলি উন্নয়নকারী কোম্পানিকে আকর্ষণীয় করে তোলে কারণ সাত বছরের এক্সক্লুসিভিটি সময় অন্য ড্রাগগুলিতে প্রযোজ্য আইন থেকে পৃথক হয় না যে পর্যন্ত এটি এফডিএ অনুমোদন দ্বারা মাদক অনুমোদিত নয়।

ওডিএ একটি চমত্কার সাফল্য হিসাবে গণ্য করা হয়। এর শুরু থেকে, 400 অনাথ রোগের জন্য মোট 447 ঔষধ অনুমোদিত হয়েছে। পাশাপাশি, উন্নয়নশীল শত শত নতুন ওষুধ রয়েছে, যার মধ্যে রয়েছে PhRMA 2013 প্রতিবেদন (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf) এ উপলব্ধ একটি চিত্তাকর্ষক তালিকা।

উন্নয়নশীল সকল 452 অনাথ ওষুধের রোগীদের ব্যবহারের জন্য অনুমোদন না থাকলেও এটি অবশ্যই অনেক কাজ। PhRMA রিপোর্টের মধ্যে অন্তর্ভুক্ত তালিকাটির একটি অনুসন্ধান, পাশাপাশি ক্লিনিক্যালট্রিয়ালস জিওভের অনুসন্ধান (যা সব ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি অগ্রগতিতে তালিকাভুক্ত করে), পি / পি এ সম্পর্কিত বা নির্দেশিত অবস্থার পরীক্ষায় কয়েকটি ওষুধ দেখায়।

ফেজ I-III পরীক্ষায় 18 নতুন অনাথ ওষুধ রয়েছে (ক্লিনিকাল ট্রায়ালের তিনটি ধাপ রয়েছে এবং মাদকদ্রব্যগুলি তাদের সকলকে অবশ্যই পাস করতে হবে, যা শর্তাদিতে নিরাপত্তা এবং অর্থপূর্ণ কার্যকারিতা-কার্যকরীতার ইঙ্গিত দেয় যা অটোইমিউন রোগের জন্য নির্দেশিত)।

নতুন ওষুধ রোগের চিকিৎসার একমাত্র উৎস নয়। আরেকটি সূত্র একটি ভিন্ন ইঙ্গিত জন্য একটি বিদ্যমান অবস্থার জন্য উন্নত একটি বিদ্যমান ড্রাগ, ব্যবহার করা হয়। যেমন Rituxan ® (rituximab) এর ক্ষেত্রে, যা মূলত অ-হডকিনের লিম্ফোমার জন্য উন্নত ছিল। এই রোগে, সিডিএক্সএক্সএক্সএক্সএক্স নামের একটি মার্কার বহনকারী ইমিউন সিস্টেমের বি কোষ (এইভাবে নাম সিডিসিএক্সএক্সএক্স + বি কোষ) অকার্যকর হয়ে গেছে।

যেহেতু পি / পি এই hallmark এ ভাগ করে, Rituxan ® সফলভাবে 'অফ লেবেল' পি / পি জন্য ব্যবহার করা হয়েছে এটি একটি অ্যান্টিবডি-ভিত্তিক ওষুধ যা রোগীদের ইনজেকশনের প্রয়োজন। সাধারণভাবে, কোনও ড্রাগ যা ইমিউন সিস্টেম (ইমিউনোস্পপ্রেসেন্টস) এর দমনকারী হিসাবে কাজ করে, এটি P / P সহ স্বয়ংক্রিয় অনিয়ন্ত্রিত অবস্থার একটি চিকিত্সা পদ্ধতির সম্ভাব্য প্রার্থী। CellCept® (মাইকোফেনোলেটেড মফিটিল), আরেকটি ইমিউন সিস্টেমের দমনকারী, যেটি 'বিদেশী' অঙ্গের শরীরের প্রত্যাখ্যান প্রতিরোধে সাহায্য করার জন্য ট্রান্সপ্ল্যান্ট রোগীদের জন্য উন্নত করা হয়েছিল, সম্প্রতি পি / পি ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত হয়েছে।

নতুন ওষুধ উন্নয়নশীল উচ্চ খরচের পাশাপাশি, অনাথ রোগের চিকিৎসার জন্য যে সংস্থাগুলি যথেষ্ট সংখ্যক রোগীদের অংশগ্রহণে অসুবিধা দেখা দেয়। প্রকৃতপক্ষে, রোগীদের ভৌগোলিকভাবে ছড়িয়ে দেওয়া হয় এবং ছোট শিশুও অন্তর্ভুক্ত হতে পারে। চিকিৎসক ও রোগী যারা পরীক্ষাগুলিতে অংশগ্রহন করতে আগ্রহী বা আরো তথ্য পেতে আগ্রহী তারা ক্লিনিক্যালিয়ালিয়ালস.অর্গে যান।

পি / পি সম্প্রদায়ের মধ্যে, আইপিপিএফ ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি শেখার জন্য একটি চমৎকার সম্পদও। আমাদের মেডিকেল অ্যাডভাইজরি বোর্ডের সদস্যরা ট্রায়ালের তদন্তকারী হিসেবে কাজ করে এবং আমাদের রোগীর ডেটাবেজে থাকার ফলে একটি কোম্পানিকে একটি ট্রায়ালে অংশগ্রহণের বিষয়ে আপনার কাছে পৌঁছাতে পারে।

উদাহরণস্বরূপ, পি / পি চিকিত্সা করার জন্য উদ্ভাবিত নতুন ওষুধের মধ্যে, ঔষধ নির্মাতা নোভাতিস VAY736 অধ্যয়ন করছেন, এন্টিবডি-ভিত্তিক একটি ড্রাগ যা BAFF-R নামক অন্য বি সেল মার্কারের লক্ষ্য। অধ্যয়ন খুব তাড়াতাড়ি পর্যায়ে এবং শীঘ্রই নিয়োগ করা উচিত রোগীদের শীঘ্রই।

জটিল অনাথ রোগের জন্য নতুন ওষুধের উন্নয়নের সময়টি পাকা হয়। নতুন ওষুধের নতুন নতুন ওষুধের উত্থান নতুন ওষুধ বিক্রি করার জন্য প্রতিষ্ঠানগুলির জন্য কম 'লং ঝুলানো ফল' হিসাবে ওডায় উজ্জ্বল হওয়া উচিত।