ট্যাগ আর্কাইভ: ড্রাগ

Syntimmune সম্প্রতি Pemphigus vulgaris এবং ফোলিয়াসাস রোগীদের মধ্যে SYNT1 এর তার ফেজ 001b প্রমাণ-ধারণা-পরীক্ষার ইতিবাচক প্রাথমিক ফলাফল ঘোষণা করেছে। আইপিপিএফ গবেষণা এবং চিকিত্সা সম্পর্কিত সুসমাচার শেয়ার করার জন্য এটি উত্তেজনাপূর্ণ। Syntimmune থেকে পূর্ণ প্রেস রিলিজ পাওয়া যাবে এখানে। নিম্নলিখিত একটি উদ্ধৃতাংশ:

সিন্টিমমুন, ইনকর্পোরেটেড, একটি ক্লিনিকাল-স্থির জৈবপ্রযুক্তি সংস্থা এফসিআরএনকে লক্ষ্য করে অ্যান্টিবডি থেরাপিউটিক্স বিকশিত করছে, আজকে পিএমফিগাস ভার্গারিস এবং পিম্পফিউস ফোলিয়াসাসের রোগীদের মধ্যে SYNTXNUM এর ফেজ 1b প্রমাণ-অফ-কনসাল্ট ট্রায়াল থেকে ইতিবাচক প্রাথমিক ফলাফল ঘোষণা করেছে। এই তথ্যটি সিএনটিএক্সএক্সএক্স পরীক্ষায় দেখা গেছে যে অনুরূপ নিরাপত্তা এবং সহনশীলতা প্রোফাইল সহ SYNTXNUM এর ক্লিনিকাল অর্থপূর্ণ উপকারিতা দেখানো হয়েছে।

"পিম্পাফিগাস রোগীদের জন্য নিরাপদ এবং দ্রুত-অভিনয় চিকিত্সার জন্য একটি সুস্পষ্ট প্রয়োজনীয়তা রয়ে গেছে, যারা গুরুতর লক্ষণ এবং তাদের রোগের সাথে সম্পর্কিত জটিলতা দেখা দেয়" ডোনা কেল্টন, MD, পিএইচডি, ইউনিভার্সিটির সহকারী অধ্যাপক ড। উত্তর ক্যারোলিনা স্কুল অফ মেডিসিন। কনভেনশনটি ২00২ সালের অক্টোবরে, অরল্যান্ডোতে, 1-16 -এ অনুষ্ঠিত আন্তর্জাতিক তদন্তকারী ডার্মাটোলজি কনফারেন্সে ফেজ 19b গবেষণার প্রাথমিক ফলাফল উপস্থাপন করেন। "এই প্রাথমিক তথ্যগুলি PDAI স্কোরগুলিতে দ্রুততর হ্রাসের পাশাপাশি SYNTXNUM এর চিকিত্সার সাথে IgG মাত্রা কমিয়ে তুলেছে, যা এই মাদকের সম্ভাব্য নতুন চিকিত্সার বিকল্প হিসাবে আরও গবেষণা সমর্থন করে," Culton বলেন।

Syntimmune এর প্রেস রিলিজ পড়ুন, এখানে অতিরিক্ত তথ্য সহ।

664715_11160870-পিলমার্কিন যুক্তরাষ্ট্র ভিত্তিক ফার্মাসিউটিক্যাল ও বায়োটেকনোলজি কোম্পানিগুলির একটি কনসোর্টিয়াম, আমেরিকার ফার্মাসিউটিকাল রিসার্চ এবং ম্যানুফ্যাকচারার (পিএইচএমএ) একটি নতুন প্রতিবেদনের মতে, কয়েকটি অটোইমমুন রোগ সহ দুরূহ রোগগুলি, মাদক উৎপাদকদের কাছ থেকে আরো বেশি মনোযোগ দিচ্ছে। শুধুমাত্র 36 এ, অনাথ রোগ ("অনাথ ঔষধ") জন্য 2012 ওষুধ খাদ্য ও ঔষধ প্রশাসন (এফডিএ) দ্বারা অনুমোদিত হয়। প্রায় 13 ওষুধ এবং বিশ্বব্যাপী প্রায় 452 অনাথ রোগের জন্য টিকা উন্নয়ন।

অনাথ রোগ 200,000 রোগীর চেয়ে কম হিসাবে রোগ হিসাবে সংজ্ঞায়িত করা হয়। মোট পরিমাণে, তবে প্রায় 7,000 অনাথ রোগ জুড়ে, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে 30 মিলিয়ন মানুষ, বা জনসংখ্যার প্রায় 10%, একটি অনাথ রোগ দ্বারা প্রভাবিত হয়। পেমফিজ এবং পেমিগ্রাইওড (পি / পি) রোগগুলি "অতি-অনাথ" রোগ বলে মনে করা হয় কারণ এটি অত্যন্ত বিরল। বিশ্বব্যাপী প্রতি বছর কেবল মাত্র কয়েক হাজার পি / পি ক্ষেত্রেই এই সংখ্যাটি ধরা হয়, মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে যাদের সংখ্যা মাত্র কয়েক হাজার।

বিরল রোগ সাধারণ রোগের তুলনায় আরো জটিল হতে থাকে, এর অর্থ হচ্ছে রোগের কারণ একসঙ্গে অনেক কারণ রয়েছে। পি / পি এর ক্ষেত্রে, যখন জেনেটিক ঝুঁকিপূর্ণ উপাদানগুলি দেখা যায়, কিভাবে এই অবদানগুলি, একবচন বা সংমিশ্রণে, এবং পরিবেশের (যেমন খাদ্য এবং অন্যান্য অবস্থার বর্তমান অবস্থা )ও কতটুকু অবদান রাখে তা বোঝা যায় না।

কিছুটা দুর্ভাগ্যবশত, জটিল রোগগুলি ড্রাগ ডেভেলপারদের জন্য পরবর্তী মহান সীমান্তের প্রতিনিধিত্ব করে। 'সহজ' রোগের মধ্যে ব্যাবহার করে, উচ্চ কোলেস্টেরল, এই 'কম ঝুলন্ত ফল' মত অবস্থার চিকিত্সার মধ্যে মহান অগ্রগতি তৈরীর, ড্রাগ-নির্মাতারা তাদের কল করতে চান, হিসাবে ব্যবহার করা হয়েছে। এটি সত্যিই মাদকদ্রব্যের মধ্যে প্রতিফলন-স্থানান্তরের মানসিকতার একটি সময়।

যে বলেন, নতুন ওষুধ উন্নয়নশীল খরচ অত্যন্ত উচ্চ, তাই কোম্পানি তাদের পছন্দ বুদ্ধিমান করা আবশ্যক আমরা ফার্মাসিউটিকাল এবং জৈবপ্রযুক্তি সংস্থা বার্ষিক গবেষণা এবং উন্নয়ন ব্যয় যে পরিমাণ গণনা করা হয় এবং প্রতি বছর এফডিএ দ্বারা ক্লিনিকাল ব্যবহার জন্য অনুমোদিত হয় যে ড্রাগের সংখ্যা তুলনা করে, প্রতি সফল ঔষধ খরচ একটি বিরাট $ 1.2 বিলিয়ন। কল্পনা করা কঠিন নয়, তাহলে, নতুন ঔষধ বিক্রি করার লক্ষ্যে কোম্পানিগুলি কেন এই বিপুল খরচগুলি পুনরূদ্ধার করতে পারে তার জন্য সবচেয়ে বেশি আগ্রহী - উদাহরণস্বরূপ, খুব সাধারণ অবস্থার জন্য ও ডায়াবেটিস এবং উচ্চ কোলেস্টেরল হিসাবে ঝুঁকির কারণগুলির জন্য ড্রাগ তৈরি করে। পাশাপাশি, দুর্লভ রোগের জটিল প্রকৃতির কারণে, এটি 'নিম্ন স্তব্ধ ফলের' মধ্যে অপরিহার্য নয় যা কিছু রোগের প্রতিনিধিত্ব করে।

বিরল অবস্থার জন্য নতুন ওষুধকে অগ্রাধিকার দেওয়ার জন্য কোম্পানিগুলিকে উৎসাহিত করার জন্য, তারা XDAX এর অনাথ ড্রাগ অ্যাক্ট (ওডিএ) উত্তরণের ফলে, এফডিএ-এর মাধ্যমে অনাথ ড্রাগের অবস্থা প্রয়োগ করতে পারে। এই অবস্থার সাথে, একটি মাদক বাজারের সাত বছরের বাজার exclusivity পায়। মার্কেট এক্সক্লুসিবিলিটি বিশেষ করে মাদকগুলি উন্নয়নকারী কোম্পানিকে আকর্ষণীয় করে তোলে কারণ সাত বছরের এক্সক্লুসিভিটি সময় অন্য ড্রাগগুলিতে প্রযোজ্য আইন থেকে পৃথক হয় না যে পর্যন্ত এটি এফডিএ অনুমোদন দ্বারা মাদক অনুমোদিত নয়।

ওডিএ একটি চমত্কার সাফল্য হিসাবে গণ্য করা হয়। এর শুরু থেকে, 400 অনাথ রোগের জন্য মোট 447 ঔষধ অনুমোদিত হয়েছে। পাশাপাশি, উন্নয়নশীল শত শত নতুন ওষুধ রয়েছে, যার মধ্যে রয়েছে PhRMA 2013 প্রতিবেদন (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf) এ উপলব্ধ একটি চিত্তাকর্ষক তালিকা।

উন্নয়নশীল সকল 452 অনাথ ওষুধের রোগীদের ব্যবহারের জন্য অনুমোদন না থাকলেও এটি অবশ্যই অনেক কাজ। PhRMA রিপোর্টের মধ্যে অন্তর্ভুক্ত তালিকাটির একটি অনুসন্ধান, পাশাপাশি ক্লিনিক্যালট্রিয়ালস জিওভের অনুসন্ধান (যা সব ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি অগ্রগতিতে তালিকাভুক্ত করে), পি / পি এ সম্পর্কিত বা নির্দেশিত অবস্থার পরীক্ষায় কয়েকটি ওষুধ দেখায়।

ফেজ I-III পরীক্ষায় 18 নতুন অনাথ ওষুধ রয়েছে (ক্লিনিকাল ট্রায়ালের তিনটি ধাপ রয়েছে এবং মাদকদ্রব্যগুলি তাদের সকলকে অবশ্যই পাস করতে হবে, যা শর্তাদিতে নিরাপত্তা এবং অর্থপূর্ণ কার্যকারিতা-কার্যকরীতার ইঙ্গিত দেয় যা অটোইমিউন রোগের জন্য নির্দেশিত)।

নতুন ওষুধ রোগের চিকিৎসার একমাত্র উৎস নয়। আরেকটি সূত্র একটি ভিন্ন ইঙ্গিত জন্য একটি বিদ্যমান অবস্থার জন্য উন্নত একটি বিদ্যমান ড্রাগ, ব্যবহার করা হয়। যেমন Rituxan ® (rituximab) এর ক্ষেত্রে, যা মূলত অ-হডকিনের লিম্ফোমার জন্য উন্নত ছিল। এই রোগে, সিডিএক্সএক্সএক্সএক্সএক্স নামের একটি মার্কার বহনকারী ইমিউন সিস্টেমের বি কোষ (এইভাবে নাম সিডিসিএক্সএক্সএক্স + বি কোষ) অকার্যকর হয়ে গেছে।

যেহেতু পি / পি এই hallmark এ ভাগ করে, Rituxan ® সফলভাবে 'অফ লেবেল' পি / পি জন্য ব্যবহার করা হয়েছে এটি একটি অ্যান্টিবডি-ভিত্তিক ওষুধ যা রোগীদের ইনজেকশনের প্রয়োজন। সাধারণভাবে, কোনও ড্রাগ যা ইমিউন সিস্টেম (ইমিউনোস্পপ্রেসেন্টস) এর দমনকারী হিসাবে কাজ করে, এটি P / P সহ স্বয়ংক্রিয় অনিয়ন্ত্রিত অবস্থার একটি চিকিত্সা পদ্ধতির সম্ভাব্য প্রার্থী। CellCept® (মাইকোফেনোলেটেড মফিটিল), আরেকটি ইমিউন সিস্টেমের দমনকারী, যেটি 'বিদেশী' অঙ্গের শরীরের প্রত্যাখ্যান প্রতিরোধে সাহায্য করার জন্য ট্রান্সপ্ল্যান্ট রোগীদের জন্য উন্নত করা হয়েছিল, সম্প্রতি পি / পি ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত হয়েছে।

নতুন ওষুধ উন্নয়নশীল উচ্চ খরচের পাশাপাশি, অনাথ রোগের চিকিৎসার জন্য যে সংস্থাগুলি যথেষ্ট সংখ্যক রোগীদের অংশগ্রহণে অসুবিধা দেখা দেয়। প্রকৃতপক্ষে, রোগীদের ভৌগোলিকভাবে ছড়িয়ে দেওয়া হয় এবং ছোট শিশুও অন্তর্ভুক্ত হতে পারে। চিকিৎসক ও রোগী যারা পরীক্ষাগুলিতে অংশগ্রহন করতে আগ্রহী বা আরো তথ্য পেতে আগ্রহী তারা ক্লিনিক্যালিয়ালিয়ালস.অর্গে যান।

পি / পি সম্প্রদায়ের মধ্যে, আইপিপিএফ ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি শেখার জন্য একটি চমৎকার সম্পদও। আমাদের মেডিকেল অ্যাডভাইজরি বোর্ডের সদস্যরা ট্রায়ালের তদন্তকারী হিসেবে কাজ করে এবং আমাদের রোগীর ডেটাবেজে থাকার ফলে একটি কোম্পানিকে একটি ট্রায়ালে অংশগ্রহণের বিষয়ে আপনার কাছে পৌঁছাতে পারে।

উদাহরণস্বরূপ, পি / পি চিকিত্সা করার জন্য উদ্ভাবিত নতুন ওষুধের মধ্যে, ঔষধ নির্মাতা নোভাতিস VAY736 অধ্যয়ন করছেন, এন্টিবডি-ভিত্তিক একটি ড্রাগ যা BAFF-R নামক অন্য বি সেল মার্কারের লক্ষ্য। অধ্যয়ন খুব তাড়াতাড়ি পর্যায়ে এবং শীঘ্রই নিয়োগ করা উচিত রোগীদের শীঘ্রই।

জটিল অনাথ রোগের জন্য নতুন ওষুধের উন্নয়নের সময়টি পাকা হয়। নতুন ওষুধের নতুন নতুন ওষুধের উত্থান নতুন ওষুধ বিক্রি করার জন্য প্রতিষ্ঠানগুলির জন্য কম 'লং ঝুলানো ফল' হিসাবে ওডায় উজ্জ্বল হওয়া উচিত।

কয়েক সপ্তাহ আগে, ডঃ অ্যানি প্যারিসের (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের এফডিএ অফিস নিউ ড্রাগস, বিরল রোগের প্রোগ্রাম) এবং ড। গায়ত্রী রাও (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের এফডিএ অফিস অফ অরফ্যান প্রোডাক্ট ডেভেলপমেন্ট) সাক্ষাৎকারের সুযোগ ছিল। আমরা তাদের বিভাগের ভূমিকা, অনাথ ঔষধ উন্নয়ন, মাদকদ্রব্য পুনর্বাসন এবং আইপিপিএফ এবং আমাদের সদস্যরা কীভাবে সাহায্য করতে পারেন তা নিয়ে কথা বললাম।

BADRI RENGARAJAN: আপনি এফডিএ অরফ্যান পণ্য উন্নয়ন অফিসে কাজ। অফিস এর আদেশ কি, এবং এফডিএ বাকি সঙ্গে তার সম্পর্ক কি?

এফডিএ: অফিস 30 বছর আগে তৈরি করা হয়েছিল। সেই সময়ে, দুর্লভ রোগের জন্য উন্নয়নশীল পণ্যগুলিতে খুব কম দৃষ্টিভঙ্গি ছিল। অফিসের প্রধান লক্ষ্য হল দুর্লভ রোগের জন্য পণ্যগুলি উন্নয়নে প্রচার করা। অনাথ ঔষধ আইন পাস হওয়ার পূর্বে, দুর্বল রোগের স্থানগুলির জন্য পণ্যগুলি বিকশিত করার জন্য কোম্পানিগুলি যথেষ্ট প্রযোজ্য ছিল না। অনাথ ড্রাগ আইন একটি প্রণয়ন এবং অনুদান প্রোগ্রাম সহ এই প্রণোদনা প্রদান করার জন্য তৈরি করা হয়েছিল। আমাদের অফিস এই প্রোগ্রামগুলি পরিচালনা করে। আমরা এফডিএর পর্যালোচনা বিভাগগুলিতে নয় যে বিপণন অ্যাপ্লিকেশনগুলি [অর্থাৎ, অ্যাপ্লিকেশনগুলি যা মাদকদ্রব্য বাজারে অনুমোদন চাইতে চায়] পর্যালোচনা করে তবে আমরা তাদের সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করি।
এফডিএ: আমরা কোম্পানিগুলির সাথে প্রথম দিকে কাজ করি। আমরা অনাথ পদবী জন্য পণ্য পর্যালোচনা। ডিভাইসগুলির জন্য একটি সংশোধনী পদায়ন প্রোগ্রাম আছে। অরফ্যান প্রোডাক্ট গ্র্যান্ট প্রোগ্রাম এবং পেডিয়াট্রিক ডিভাইস কনসোর্টিয়া গ্রান্টস প্রোগ্রাম - আমরা বিরল রোগ ও প্যাডিয়াট্রিক্সের জন্য গবেষণাকে উদ্দীপ্ত করার জন্য দুটি অনুদান প্রোগ্রামও রয়েছে। বিরল রোগ অভ্যন্তরীণ এবং বাইরের দিকে একটি ফোকাস হয়ে ওঠে, তাই, ডিজাইন এবং অনুদান প্রোগ্রাম পরিচালনার পাশাপাশি, আমরা এজেন্সি এর সমস্ত বিভিন্ন অংশগুলির মধ্যে একটি ক্রস কাটিয়া ফাংশন হিসাবেও পরিবেশন করি। আমরা সহযোগিতা উত্সাহিত করি।

এফডিএ: উপরন্তু, আমরা প্রায়ই বিরল রোগীদের রোগীদের জন্য প্রথম স্টপ হয়।

BR: এটা সাধারণ জ্ঞান বলে মনে হচ্ছে যে ফার্মাসিটি কোম্পানি অনাথ বা বিরল রোগের জন্য মাদকদ্রব্য বিকাশ করে না কারণ রাজস্ব সুযোগ আকর্ষণীয় নয় (ছোট বাজারের কারণে)? সাধারণ জ্ঞান কি সঠিক? কেন অথবা কেন নয়?
এফডিএ: এই জ্ঞান সময় সময়ের সাথে বিকশিত হয়েছে যখন অরফন ড্রাগ অ্যাক্ট প্রাথমিকভাবে পাস করা হয়েছিল, তখন এটি ছিল মামলা। এমনকি আইনটি শুরু হওয়ার পরেও, আমরা দেখতে পাইনি যে অনেকগুলি পদে আসেননি। কিন্তু এই সময় পরিবর্তিত হয়েছে

ট্রায়ালের খরচ বাড়ছে, এবং এক্সক্লুসিভিটি একটি ভাল উদ্দীপক হয়েছে। এইসব কোম্পানি সাধারণত তাদের বিনিয়োগে একটি ফেরত দেখতে পাবেন। বিরল রোগ এলাকা একটি আরো আকর্ষণীয় স্থান হয়ে উঠছে - শুধু ছোটো জৈবপ্রযুক্তি সংস্থাগুলির জন্য নয়, বড় ফার্মাসিউটিকাল কোম্পানির জন্যও।
BR: এফডিএ কীভাবে অনাথ / বিরল রোগে পণ্য বিকাশ করতে মাদকবিষয়ক সংস্থাগুলির পক্ষে সহজ বা আরও আকর্ষণীয় করে তুলেছে?

এফডিএ: অনাথ অভিহিতকরণের সঙ্গে, একটি কোম্পানী ক্লিনিকাল ট্রায়াল খরচ (50% পর্যন্ত) জন্য ট্যাক্স ক্রেডিট পায়। যদি আপনার পণ্যটি একটি বিশেষ বিরল রোগের ইঙ্গিত [যথা, অনুমোদিত ব্যবহার] জন্য অনুমোদন করা হয় তবে আপনাকে এক্সপ্লোর পরিচালনা এক্সচেঞ্জ বছরের এক্সটেনশনের বছর।

রাফন পদায়ন এছাড়াও আপনি এফডিএ এর ব্যবহারকারী ফি ($ 1.9M) একটি দাবিত্যাগ পায়, যা একটি ফি সংস্থা যারা এফডিএ একটি বিপণন আবেদন জমা দিতে হবে সাধারণত টাকা দিতে হবে।

BR: এতিম ওষুধের জন্য অনুমোদন প্রয়োজনীয়তাগুলি কীভাবে ভিন্ন?
এফডিএ: মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত হওয়ার জন্য, সমস্ত ওষুধের কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তার যথেষ্ট প্রমাণ প্রদর্শন করা উচিত, যা সাধারণত কমপক্ষে একটি পর্যাপ্ত এবং সুশৃঙ্খল নিয়ন্ত্রিত ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনার মাধ্যমে করা হয়। কোনও ঔষধের প্রয়োজন নেই যে সব ঔষধ ফেজ 1, ফেজ 2 এবং দুটি ফেজ 3 ট্রায়ালগুলির মাধ্যমে। এটি প্রায়ই সাধারণ রোগের ক্ষেত্রে হয়, তবে প্রতিটি উন্নয়ন কর্মসূচি ভিন্ন, এবং দুর্লভ রোগ উন্নয়ন কর্মসূচির জন্য দেখানো যথেষ্ট নমনীয়তা রয়েছে। এফডিএ নমনীয়তা এবং বৈজ্ঞানিক রায়কে ব্যাবহার করতে পারে। ফলপ্রসু এবং নিরাপত্তার যথেষ্ট প্রমাণ প্রদর্শন করতে সক্ষম এমন বিরল রোগের জন্য ক্লিনিকাল উন্নয়ন কর্মসূচির নকশা নিয়ে আলোচনা করার জন্য এফডিএর সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করা গুরুত্বপূর্ণ।

এফডিএ: বেশিরভাগ (প্রায় দুই-তৃতীয়াংশ) অনাথ ওষুধ এক পর্যাপ্ত এবং সুষম নিয়ন্ত্রিত ক্লিনিকাল ট্রায়াল এবং সহায়ক তথ্য উপর ভিত্তি করে অনুমোদিত হয়। কি প্রভাবশালী এবং নিরাপত্তার উল্লেখযোগ্য প্রমাণ গঠিত রোগ এবং জনসংখ্যা অধ্যয়ন, ড্রাগ, এবং বিভিন্ন অন্যান্য কারণ সম্পর্কে পরিচিত হয় কি নির্ভর করে।
আরবি: অনাথ রোগের লক্ষ্যে মাদকদ্রব্যের জন্য কি কম কঠোর প্রয়োজনীয়তা রয়েছে?

এফডিএ: "অতি-অনাথ" রোগের কোনও সরকারী শব্দ নেই। সমস্ত বিরল (এছাড়াও অনাথ হিসাবে পরিচিত) রোগ। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, একটি অনাথ রোগ আইন দ্বারা সংজ্ঞায়িত করা হয় যেটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে 200,000 এর চেয়ে কম প্রাদুর্ভাবযুক্ত। অতি বিরল রোগগুলি কম প্রজনন (10,000-20,000 রোগী বা কম)। সর্বাধিক অনুমোদনপ্রাপ্ত পণ্যগুলি কম প্রবৃত্তি রোগের জন্য।

BR: অনাথ / বিরল ওষুধের জন্য প্রয়োজনীয় অন্যান্য দেশে একই? (উদাহরণস্বরূপ, ইউরোপ ও জাপান) যদি না হয় তবে কী কী পার্থক্য?
এফডিএ: এটি আমাদের কর্তৃপক্ষের বাইরে। নিয়ন্ত্রক প্রয়োজনীয়তা সম্পূর্ণরূপে সুসংগত নয়। অধিকাংশ সময়, এফডিএ এবং ইউরোপীয় মেডিসিনস এজেন্সি (ইএমএ) হিসাবে হরমোয়াইজেশন (আইসিএইচ) নিয়ন্ত্রক সংস্থার অন্যান্য আন্তর্জাতিক সম্মেলন, অনাথ ঔষধ অ্যাপ্লিকেশন, এবং অনাথ অভিযানের অনুমোদনের সিদ্ধান্তের সাথে সম্মত হয়। অনেক প্রোগ্রাম বহুজাতিক এবং আমরা অন্যান্য দেশে কর্তৃপক্ষের সঙ্গে বেশ সামান্য সহযোগিতা করি।

বিআর: একটি নিয়ন্ত্রক দৃষ্টিকোণ থেকে, সব অনাথ / বিরল রোগ একই? যদি না হয়, তাহলে কি বিভিন্ন বিভাগগুলি?

এফডিএ: 7,000 দুর্লভ রোগ আছে। তারা বিভিন্ন বয়সের বিভিন্ন গোষ্ঠীকে প্রভাবিত করে, বিভিন্ন রকমের উপসর্গ দেখা দেয়, বিভিন্ন রোগের সংঘাত দেখা দেয় ইত্যাদি। আমরা বিরল রোগের মত কথা বলি যেমন তারা একত্রীকৃত, কিন্তু তারা অত্যন্ত বৈচিত্রপূর্ণ। অনাথ পদবী সম্পর্কে চিন্তা করার সময়, রোগটি বুঝতে খুবই গুরুত্বপূর্ণ (যেমন, এটি কি এক একক রোগ বা দুটি রোগ?) আমরা এমনকি সাধারণ রোগের উপসর্গগুলির জন্য অনাথ পদবী প্রদান করি।
এফডিএ: দুর্লভ রোগের সাথে, গবেষণার জন্য সীমিত সুযোগ রয়েছে যাতে আপনি কি তা বুঝতে পারেন, কিন্তু রোগ, মাদক এবং হস্তক্ষেপের প্রত্যাশিত প্রভাব সম্পর্কে অন্যান্য কারণগুলি খুবই গুরুত্বপূর্ণ। ক্লিনিকাল গবেষণা সাধারণ নীতি এখনও প্রয়োগ।
এফডিএ: পর্যালোচনার জন্য এফডিএ-এ আসা পণ্য প্রার্থীদের রোগবিধি বা থেরাপিউটিক এলাকার পর্যালোচনা বিভাগে পাঠানো হয়। উদাহরণস্বরূপ, চর্ম রোগের একটি ড্রাগ সাধারণত ডিমেরটিজোলজি এবং ডেন্টাল পণ্য বিভাগ (ডিডিডিপি) দ্বারা পর্যালোচনা করা হবে।

বিআর: কি রেফ্রিজারেটরের দৃষ্টিকোণ থেকে অন্য অনাথ রোগ থেকে পামফিগাস এবং পেমফিগয়েড আলাদা?
এফডিএ: আমরা আমাদের অনাথ উপাধি ডাটাবেস অনুসন্ধান। আমরা pemphigus জন্য অনাথ ডেনিশেশন অনেক দেখা যায় না। পরিশেষে, একই মৌলিক নিয়ন্ত্রক, বৈজ্ঞানিক ও ক্লিনিকাল গবেষণা নীতিমালা অন্যান্য রোগের জন্য পেমফিজাসের জন্য ড্রাগ উন্নয়নে প্রযোজ্য হবে; যাইহোক, pemphigus জন্য একটি ড্রাগ ক্লিনিকাল বিকাশের জন্য নির্দিষ্ট বিবেচ্য পর্যালোচনা বিভাগ সঙ্গে আলোচনা করা উচিত।
BR: অতি-অনাথ রোগের জন্য যেমন পিম্পফিজাস এবং পেমিগ্রাইয়েড, সেখানে যদি যথেষ্ট সংখ্যক রোগীকে ট্রায়ালভুক্ত করা হয় তবে কি হবে? উদাহরণস্বরূপ, মানুষ বিচারে অংশগ্রহণের জন্য খুব দুর্বল হতে পারে, অথবা তারা একটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল সাইট যেমন একটি একাডেমিক চিকিৎসা কেন্দ্র হিসাবে যথেষ্ট ঘনিষ্ঠ থাকতে পারে না।

এফডিএ: এই রোগগুলির বেশিরভাগই কম ব্যায়াম। সর্বাধিক বিরল রোগ গুরুতর রোগ, এবং অনেক রোগী যারা খুব অসুস্থ এবং ঔষধের অসুখী হয়। এই হল যেখানে নমনীয়তা ধারণা আসে। বিরল রোগের জন্য ওষুধ উন্নয়নশীল পন্থার মধ্যে যথেষ্ট বৈচিত্র্য আছে। উদাহরণস্বরূপ, দুই-তৃতীয়াংশ পরিস্থিতিতে, শুধুমাত্র একটি পর্যাপ্ত এবং সুষম নিয়ন্ত্রিত (A & WC) ট্রায়াল বা অন্য অপর প্রথাগত গবেষণা নকশা করা হয়। বিপরীতভাবে, সর্বাধিক সাধারণ রোগের জন্য, দুটি A & WC ট্রায়াল সাধারণত সম্পন্ন হয়। কিছু রোগের জন্য অস্বাভাবিক ক্ষেত্রে, একটি কেস সিরিজ জমা দেওয়া হয়। একটি ড্রাগ উন্নয়ন প্রোগ্রামের একটি উদাহরণ আছে যেখানে 8 মানুষের একটি ক্লিনিকাল গবেষণা একটি ড্রাগ অনুমোদন সমর্থিত। গুরুত্বপূর্ণ বিষয় সহযোগিতা এবং এফডিএ সাথে সাথে কথা বলতে এবং একটি ভাল ট্রায়াল নকশা এ পৌঁছানোর। এই মাধ্যমে, আমরা প্রায়ই বেশ সফল হতে পারে।

বিবি: এফডিএ বিশেষ ব্যবহারের জন্য ঔষধ অনুমোদন বা "ইঙ্গিত।" তবে, চিকিৎসকরা অ-অনুমোদিত ব্যবহারের জন্য ওষুধ দিতে পারে। উদাহরণস্বরূপ, রিটুকিমিম্যাব বিভিন্ন ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত (উদাহরণস্বরূপ, রিউমোটয়েড আর্থ্রাইটিস, নির্দিষ্ট ধরণের লিম্ফোমা) কিন্তু পেমফিজাসের জন্য নয়, তবে কিছু ডাক্তার পেমফিগাসের আচরণ করার জন্য এটি ব্যবহার করে। এটা কিভাবে সম্ভব?

এফডিএ: ঔষধ সব সময় লেবেল বন্ধ অনুশীলনকারীদের দ্বারা নির্ধারিত হয়। ঔষধ পছন্দ ঔষধ অনুশীলন দ্বারা শাসিত হয়। এফডিএ ক্লিনিকাল অনুশীলন নিয়ন্ত্রণ করে না। একজন ডাক্তার রোগী সম্পর্কে কি জানেন তার উপর ভিত্তি করে, তিনি সেই রোগীর সর্বোত্তম স্বার্থে যা করেন তা করেন।

এফডিএ: কোনও ঔষধ অন-লেবেল বা অফ-লেবেল আছে কিনা তা পুরষ্কারের জন্য প্রভাব রয়েছে।

BR: যদি Rituximab ™ একটি pemphigus ট্রায়াল মধ্যে অধ্যয়ন করা হয়, এটি pemphigus ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত জন্য একটি দ্রুত পথ হবে?

এফডিএ: এটি একটি জটিল প্রশ্ন। আপনি মাদক পুনঃপ্রতিষ্ঠা করছেন আপনি যদি মানুষের কোন পূর্বের ব্যবহার না করে একটি নতুন ড্রাগ আছে, আপনি বিষাক্ততা এবং অন্যান্য preclinical কাজ যা করা প্রয়োজন সঙ্গে একটি দীর্ঘ পথ আছে। একটি repurposed ড্রাগ সঙ্গে, আপনি ইতিমধ্যে যে প্রথম কাজ সম্পন্ন হতে পারে। আপনি তারপর 2 এবং 3 ফেজের ডানদিকে তিড়িং করতে সক্ষম হতে পারেন, তবে এটি পরিস্থিতিতে উপর নির্ভর করে। ট্রায়াল নকশা আলোচনা করার জন্য একটি প্রাসঙ্গিক এফডিএ পর্যালোচনা বিভাগের সাথে যোগাযোগ করা উচিত। যদি Rituximab pemphigus বা pemphigoid মধ্যে অধ্যয়ন করা হয়, এটি অনাথ ঔষধের নামকরণ এবং সমস্ত উদ্দীপক জন্য যোগ্য হতে পারে, এক্সক্লুসিভ সহ।

BR: দেওয়া লেবেল ব্যবহার করা সম্ভব, pemphigus মত একটি নতুন রোগ ইঙ্গিত ইতিমধ্যে একটি অনুমোদিত মাদক একটি পরীক্ষা পরিচালনার ইউটিলিটি কি হবে?
এফডিএ: যদি আপনি ইচ্ছাকৃতভাবে লোকেদের একটি গোষ্ঠী (শুধুমাত্র একক রোগীর জন্য মাদকদ্রব্যকে নির্দেশ করে) মধ্যে ফলাফল পরিমাপ করা হয়, এটি একটি গবেষণা পরিস্থিতির আরও হয়ে ওঠে এবং আপনাকে একটি তদন্তমূলক নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশনের অধীনে এটি করার কথা বিবেচনা করতে হবে, যা একটি ধরনের তদন্ত কাজ করার জন্য অনুমোদন।
বিআর: মাদকদ্রব্যের উন্নয়নে সহায়তা করতে এবং রোগীদের সংগঠন কি করতে পারে?
এফডিএ: আপনি অনেক করতে পারেন। দুর্লভ রোগের জন্য, সবচেয়ে বড় সমস্যা হলো রোগীদের ছড়িয়ে ছিটিয়ে ছিটিয়ে দেওয়া হয়। ট্রায়াল ভর্তি করা কঠিন হতে পারে। প্রাকৃতিক ইতিহাস বর্ণনা খুবই গুরুত্বপূর্ণ, এবং রোগী সংস্থা এখানে সাহায্য করতে পারেন। এছাড়াও, অনেক চিকিত্সক এই রোগীদের সঙ্গে রোগীদের চিকিত্সা করতে প্রশিক্ষণ দেওয়া হতে পারে না। রোগীর গোষ্ঠী নিবন্ধন শুরু করতে পারে (রোগের ধরন, ভৌগলিক অবস্থান ইত্যাদি)। কিছু সংস্থা চিকিত্সা কেন্দ্র চালু করেছে - তাই যদি কোনো চিকিত্সা পাওয়া যায়, তবে তাদের এক জায়গায় থাকা দক্ষতা এবং সর্বোত্তম অনুশীলন থাকবে।

BR: মাদক উন্নয়ন এবং নিয়ন্ত্রক প্রক্রিয়া একটি নির্দিষ্ট পর্যায়ে আছে যেখানে রোগীর প্রতিষ্ঠানগুলি সবচেয়ে বেশি প্রভাব ফেলতে পারে?

এফডিএ: সব পর্যায়গুলি প্রারম্ভিক, গবেষণা নিবন্ধন, শ্রেষ্ঠত্ব কেন্দ্র, এবং ক্লিনিকাল অন্তর্বর্তী স্থাপন করার চেষ্টা সহায়ক। ধীরে ধীরে ট্রায়াল নিবন্ধনের মাধ্যমে, রোগীর সংগঠন পরিস্থিতি ঘুরিয়ে দিতে পারে। রোগীর গোষ্ঠীগুলি সব উপায়ে সাহায্য করতে পারে।
ব্রা: এফডিএর পর্যালোচনা এবং অনুমোদনের প্রক্রিয়াটি সহায়তা করার জন্য কোন রোগীর সমর্থক গ্রুপ কি কিছু করতে পারে?
এফডিএ: এফডিএর একটি রোগীর প্রতিনিধি কর্মসূচি রয়েছে। এই প্রোগ্রামের মাধ্যমে, রোগীদের এফডিএ অ্যাডভাইসারির মিটিংগুলিতে দৃষ্টিভঙ্গি প্রদান করতে পারে। এটি স্পনসর সহ অংশীদারদেরও গুরুত্বপূর্ণ [উদাহরণস্বরূপ, ড্রাগ নির্মাতারা]। স্পনসরগুলি পরীক্ষাগুলি থেকে তথ্য ভাগ করতে ইচ্ছুক হতে পারে, তবে এফডিএ যেমন ডেটা সরবরাহ করতে পারে না।

বিআর: ওয়াশিংটন, ডিসিতে খেলায় বিশেষ অনাথ ঔষধের প্রচলিত প্রচেষ্টায় কি আমাদের সচেতন হওয়া উচিত?
এফডিএ: আমাদের জন্য আইনী কার্যক্রম মন্তব্য করা কঠিন।

বিআর: কি এমন কোন অনাথ / বিরল রোগ সংস্থা বা গোষ্ঠী আছে যা আমাদের সাথে সহযোগিতা করা উচিত?

এফডিএ: আরও অভিজ্ঞ এবং বৃহত্তর গ্রুপ সবসময় ছোট গোষ্ঠীকে পরামর্শদানের জন্য ইচ্ছুক (উদাহরণস্বরূপ, সিস্টিক ফাইব্রোসিস গ্রুপ আপনার সাথে কথা বলবে এবং আপনাকে পরামর্শ দেবে)। NORD এবং জেনেটিক অ্যালায়েন্স এছাড়াও mentoring অনেক কাজ। জেনেটিক অ্যালায়েন্স বুট ক্যাম্পে আছে। এনআইএইচ এর বিরল রোগ গবেষণা অফিসের সাথে যোগাযোগ করুন। তারা খুব সহায়ক হতে পারে। বিরল রোগ দিবসের সেমিনার, ওয়েব কাটে এবং ঘটনাগুলিও সহায়ক হতে পারে।