ট্যাগ আর্কাইভ: রোগ

মে 2015, গ্লোবাল জিনস তাদের 2nd বার্ষিক আরম্ভ দরিদ্র সহানুভূতি জন্য কক্স পুরস্কার প্রতিযোগীতা যা 1st এবং 2D বছরের মেডিকেল শিক্ষার্থীদের একটি বিরল পরিবার জানতে এবং তাদের অভিজ্ঞতার ভিত্তিতে একটি প্রবন্ধ লিখতে উত্সাহ দেয়। যদি মেডিকেল ছাত্রের সাথে কাজ করতে বিরল পরিবার না থাকে, গ্লোবাল জিনস তাদের স্থানীয় এলাকায় একটি বিরল পরিবার সঙ্গে তাদের মেলে হবে।

মাত্র কয়েক সপ্তাহে, তারা একটি বিরল পরিবারের সাথে মিলে যাওয়াতে সাহায্য করার জন্য 90 মেডিকেল শিক্ষার্থীদের কাছ থেকে অনুরোধ পেয়েছে! এই ছাত্ররা মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের পাশাপাশি কানাডা এবং ইউকে জুড়ে বিস্তৃত মেডিক্যাল স্কুলে প্রতিনিধিত্ব করে

গ্লোবাল জিনস আমরা এই প্রোগ্রামের জন্য মিলিত হতে পারে বিরল পরিবার খুঁজে পেতে আমাদের সাহায্য জিজ্ঞাসা করা হয়। এটি একটি চমৎকার উপায় যা মেডিকেল শিক্ষা সম্প্রদায়ের মধ্যে আপনার রোগের জন্য সচেতনতা সৃষ্টি করে এবং সম্ভবত একটি সম্পর্ক তৈরি করে যা মেড ছাত্রের ভবিষ্যতের কর্মজীবন ফোকাসকে আকৃষ্ট করতে পারে আইপিপিএফ এই চমত্কার প্রোগ্রাম প্রতিনিধিত্ব pemphigus এবং pemphigoid পরিবারের আছে ভালবাসে! পামফিগাস এবং পেমফাইগাইড সম্পর্কে চিকিৎসা সম্প্রদায়ের ভবিষ্যতে সচেতনতা বিস্তার করার জন্য কী একটি দুর্দান্ত উপায়! যাক গ্লোবাল জিনস আপনি এই প্রোগ্রামের জন্য একটি বিরল পরিবার হচ্ছে আগ্রহী জানতে যে ক্যারেরি Ostrea ইমেল করুন carrieo@globalgenes.org

আমাদের মেড মেড স্টুডেন্ট প্রোগ্রাম সম্পর্কে শব্দটি ছড়িয়ে দেওয়ার মাধ্যমে দয়া করে আমাদের সাহায্য করুন http://globalgenes.org/cox-prize-family বর্তমানে কোনও স্থানগুলি অনুরোধগুলির জন্য অনুরোধ জানাচ্ছে। এই তালিকা সাপ্তাহিক আপডেট করা হয়, তাই কি নতুন শহর অনুরোধ করা হয় তা দেখার জন্য প্রায়ই ফিরে চেক করুন।

আপনার সমর্থনের জন্য আপনাকে অনেক ধন্যবাদ! যদি আপনার কোন প্রশ্ন থাকে, তাহলে জিজ্ঞাসা করতে দ্বিধা করবেন না।

কারি ওস্ত্রেয়া
অ্যাডভোকেসি ডাইরেক্টর / পিরোজ অ্যাডভোকেট
গ্লোবাল জিন - দরিদ্র রোগে বন্ধুত্ব
http://www.globalgenes.org
(949) 248-RARE x110

ক্ষমা করার পরে একটি বিস্তারণ থাকার একটি ভীতিকর এবং হতাশাজনক অভিজ্ঞতা হতে পারে। আপনার আগের অভিজ্ঞতাগুলি সম্পর্কে আপনার মাথার মধ্য দিয়ে চিন্তাভাবনা চলতে থাকে এবং আপনি হয়ত ভাবতে পারেন যে আপনার রোগটি আগের মতোই খারাপ হবে। যখন আপনি বিস্তারণ আছে, এটা চিনতে এবং চ্যালেঞ্জ মাথা-অন নিতে গুরুত্বপূর্ণ। অনিশ্চয়তা এবং নিয়ন্ত্রণের অভাব থেকে জোর করা সহজ, কিন্তু মনে রাখবেন যে শুধুমাত্র জিনিসগুলি আরও খারাপ হবে। এখানে তীব্রতা এবং সময় যে আপনি বিস্তারণ হতে পারে কমাতে কিছু টিপস।

1। অবিলম্বে আপনার ডাক্তার সঙ্গে অ্যাপয়েন্টমেন্ট অ্যাপয়েন্টমেন্ট।

2। আপনার ডাক্তার আপনাকে ক্লিনিকাল ডায়াগনোসিস দেয় বা ফ্লায়ার নিশ্চিত করতে একটি বায়োপ্সি পান। আপনার রোগের জন্য অনেকগুলি ডিফারেনশিয়াল ডায়াগনোস আছে যাতে আপনি নিশ্চিত হন যে এটি আপনার সন্দেহভাজন।

3। আপনার ডাক্তারের সাথে চিকিত্সা কৌশল নিয়ে আলোচনা করুন এবং সরাসরি শুরু করুন।

4। একটি লগ ইন আপনার রোগ কার্যকলাপ ট্র্যাক, আপনি অবস্থা উন্নতি হয় কিনা তা নির্ধারণ করতে সাহায্য করবে।

5। নিয়মিত আপনার ডাক্তারের সাথে অনুসরণ করুন এবং নিজের জন্য উকিল। প্রতি 4-6 সপ্তাহে আপনার ডাক্তারকে দেখানো হচ্ছে। আপনার যদি আক্রমনাত্মক ফ্লেয়ার থাকে তবে আপনার ডাক্তারকে আরও ঘন ঘন দেখাতে হবে।

6। যদি আপনার সমর্থনের প্রয়োজন হয়, আইপিপিএফের সাথে যোগাযোগ করুন এবং পিয়ার হেলথ কোচের সাথে কথা বলুন। কোচগুলি প্রশ্নের উত্তর দিতে এবং আপনার ফ্ল্যাশকে সর্বোত্তমভাবে কীভাবে পরিচালনা করতে হবে তা নির্ধারণ করতে সহায়তা করে।

রোগের সাথে আপনার প্রথম অভিজ্ঞতা হিসাবে অগ্ন্যুৎপাতের জন্য এটি খুবই সাধারণ, কিন্তু সমস্ত রোগীদের বিভিন্ন অভিজ্ঞতা রয়েছে। গুরুত্বপূর্ণ বিষয়টি যতটা সম্ভব যতক্ষণ সম্ভব রোগের কার্যকলাপ সক্রিয়ভাবে এবং স্থির করা উচিত। অগ্ন্যাশয় pemphigus এবং pemphigoid সঙ্গে বসবাসের অংশ কিন্তু যদি তারা দ্রুত এবং একটি ইতিবাচক মনোভাব সঙ্গে পরিচালনা করা হয় আপনি তাদের শীঘ্রই তাদের পরিহার করতে পারেন।

মনে রাখবেন, যদি আপনার "কোচকে জিজ্ঞাসা করুন" প্রশ্ন থাকে তবে আপনার প্রয়োজন হলে আমরা আপনার কোণে থাকি!

কংগ্রেস আজকে কল করুন এবং 971st Century Cures Legislation- এ OPEN অ্যাক্ট, এইচআর 21 (অরফ্যান প্রোডাক্ট এক্সটেনশনস, এক্সিলারেটিং চিকিত্সা ও চিকিত্সা) অন্তর্ভুক্ত করতে বলুন। খোলা অ্যাক্টিভিটি রোগীদের জন্য উপলব্ধ অনুমোদিত বিরল রোগ চিকিত্সা সংখ্যা দ্বিগুণ সম্ভাবনা রয়েছে। তারিখ থেকে, 155 রোগীর সংগঠনগুলি OPEN অ্যাক্টের সমর্থন করে, NORD, গ্লোবাল জেনেস এবং জিনেটিক অ্যালায়েন্স সহ। একসাথে দাঁড়িয়ে আমরা কংগ্রেস দুর্বল রোগ রোগীদের সাহায্য করতে পারে নিশ্চিত করতে পারেন

পদক্ষেপ নিতে এখানে ক্লিক করুন: রোগী রোগীদের জন্য দাঁড়ানো আজ!

ব্যাপকভাবে এই সতর্কতা শেয়ার করুন এবং ফেসবুকে এই ইভেন্টে যোগ দিন.

কেন খোলা অ্যাক্টিভিস্ট গুরুত্বপূর্ণ: অনাথ ড্রাগ আইন দ্বারা সম্ভাব্য অগ্রগতির সত্ত্বেও, 95 বিরল রোগের 7,000 শতাংশ এখনও অনুমোদিত চিকিত্সা নেই। জৈবপ্রযুক্তি কোম্পানী বিরল রোগের চিকিৎসার জন্য বড় বাজারের থেরাপির পুনরুৎপাদন করছে না কারণ তাদের জন্য এটি কোনও প্রয়োজণ নেই।

ওপেন অ্যাক্ট দ্বিপাক্ষিক বিধিগুলি যা বিরল রোগের জন্য ওষুধের পুনঃপ্রতিষ্ঠার জন্য কোম্পানিগুলির জন্য একটি অর্থনৈতিক প্রণোদনা সৃষ্টি করে। খোলা অ্যাক্ট পারে:
বিরল রোগীদের রোগে শত শত চিকিৎসা গ্রহণ করুন
নিরাপদ, কার্যকর এবং সাশ্রয়ী মূল্যের চিকিত্সা অ্যাক্সেস সক্ষম করুন
নতুন চাকরি তৈরির সময় বিশ্ববিদ্যালয়ে স্পাই বায়োটেক বিনিয়োগ, উদ্ভাবন এবং ফস্টার ক্লিনিকাল গবেষণা

এ সম্পর্কে আরো জানুন: http://curetheprocess.org/ incentivize/

আমি সম্প্রতি একজন রোগীর সাথে কথা বলেছিলাম, যিনি বলেছিলেন যে তার বিয়েটি বেশ বড় স্ট্রেনের অধীনে ছিল - যা অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ বলে মনে করা হয় কারণ রোগীর উল্লেখযোগ্য অন্যান্য ব্যক্তি যত্নশীল এবং প্রায়শই আগুনের লাইনের মধ্যে কথা বলে।

এটি প্রথমবারের মতো নয় যে একজন স্ত্রী বা স্বামী আমাকে এই ব্যাপারে বিশ্বাস করেছিলেন। অসহায় রোগীদের এবং / অথবা তাদের যত্নশীলদের দুর্দান্ত হতাশা সৃষ্টি করতে পারে - যা পালাতে চাইলে এটি একটি বোধগম্য প্রতিক্রিয়া।

P / P বা অন্যান্য দুর্লভ রোগগুলির সাথে সংক্রামিত হলে রোগীরা ব্যথা, লজ্জা এবং অনিশ্চয়তা ভোগ করে।

তত্ত্বাবধায়করা অনুকরণ করতে পারে, যত্নশীল ব্যক্তিরা আসলেই রোগীদের কী অনুভব করছে তা অনুভব করতে পারে না।

যে কেউ যত্নশীল হয় তার সহায়ক হওয়ার জন্য তার যথাসাধ্য চেষ্টা করে। এই চ্যালেঞ্জটি চলছে এমন প্রত্যেক রোগীর মাঝে মাঝে বিষণ্ণতা ও ভয় পাওয়া উচিত। প্রতিটি পরিবারের সদস্য অধিকাংশ সময় অসহায় বোধ করতে পারে।

এই সময় পৌঁছানোর এবং নির্দেশিকা জন্য জিজ্ঞাসা করার সময়। সামাজিক মিডিয়াগুলির কারণে সহায়তা গ্রুপগুলি এই দিন সহজতর। পেমফিগাস ভলগারিস আজকের দিনে একমাত্র 7,000 বিরল রোগের মধ্যে একটি এবং এটির প্রত্যেকটির জন্য তথ্যগুলির উত্স রয়েছে। ইন্টারনেট অনুসন্ধান করুন এবং স্থানীয় সমর্থন গ্রুপের সাথে যোগাযোগ করুন। যত্নশীলদের জন্য এখানে প্রদত্ত লিঙ্কটি দেখুন (এটি একটি খুব ভাল!)।

http://www.caregiveraction.org/

বিরল রোগের দিন (RDD) একটি আন্তর্জাতিক স্বাস্থ্য চ্যালেঞ্জ হিসাবে বিরল রোগের স্বীকৃতি আনতে একটি অনন্য বিশ্বব্যাপী সমর্থন প্রচেষ্টা।

মার্চ 2, 2015, দুর্লভ রোগ রোগীদের, যত্নশীল ও সমর্থকগণ, দুর্লভ রোগ সংস্থা, বিধায়ক, এবং শিল্প প্রতিনিধি ক্যালিফোর্নিয়ার স্টেট ক্যাপিটোল এ সংগ্রহ করেন। আইপিপিএফ এর সিইও জেরনচিক, ভিড়কে স্বাগত জানিয়ে পিটার স্যালটনস্ট্লালের সভাপতিত্ব করেন, ন্যাশনাল অর্গানাইজেশন ফর রার ডিসঅর্ডারের প্রেসিডেন্ট ও সিইও। পিটার বলেন, "নর্দার কাজ করছে ... একটি থেরাপি খোঁজার জন্য, নিশ্চিত করুন যে পাথ পরিষ্কার, এবং নিশ্চিত করতে হবে যে শিল্পের জন্য ক্ষুদ্র জনগোষ্ঠীর জন্য মাদকদ্রব্য বিকাশ করতে হবে।" ক্যালিফোর্নিয়া পরিষদ সদস্য ক্যাচো আচাদজিয়ান (ডি- 36) ক্যালিফোর্নিয়ার বিরল রোগের দিন হিসাবে ফেব্রুয়ারী 6, 28 স্বীকার করে সহ-স্পন্সর CA হাউস রেজুলিউশন 2015।

_MG_9125 _MG_9296

ক্যাপিটোলের ভিতরে, আন্দ্রে ভেরগেন, দুর্লভ রোগের যত্নকারী এবং এডভোকেট, তার বিরতির একটি বিরল রোগের সাথে তার নাতির গল্প বলে। গ্যারি শেরউড, ন্যাশনাল অ্যালোপিসিয়া আরেয়া ফাউন্ডেশনে কমিউনিকেশন ডিরেক্টর, আত্মপ্রেমে পরিণত হওয়া এবং নির্বাচিত নির্বাচিত কর্মকর্তাদের সাথে কাজ করার জন্য অনুপ্রাণিত দর্শকরা। এডভোকেসি থিম যোগ করা, ক্যালিফোর্নিয়ায় হেলথ কেয়ার ইন্সটিটিউটের ইভ বোকোস্কি, রোগীদেরকে স্ব-অ্যাডভোকেটের প্রয়োজনীয়তা তুলে ধরেন। একটি বিশেষ অতিথি, ক্যালিফোর্নিয়ার স্টেট সিনেটর ডঃ রিচার্ড প্যান দুর্লভ রোগের প্রচার ও গবেষণার গুরুত্ব নিয়ে আলোচনা করেছেন।

এদিকে, আইপিপিএফের সিনিয়র পিয়ার হেলথ কোচ মার্ক ইয়েল, সচেতনতা প্রোগ্রাম ম্যানেজার কেট ফ্রান্টজ ওয়াশিংটনে ডিসি অনুষ্ঠানের উদ্বোধন করেন। মার্ক নর্ডের নতুন দস্তাবেজ "চাঁদের উপর ব্যানার" এর বিশেষ প্রিভিউতে অংশ নেন। রোগীদের, যত্নশীল, সমর্থক গোষ্ঠী এবং রোগীর সংগঠন সিন্ডি অ্যাবট এর অনুপ্রেরণায় দেখে। অসাধারণ রোগ সচেতনতা ছড়িয়ে দেওয়ার জন্য সিন্ডি তার সাথে বেশ কিছু ইভেন্টে একটি NORD ব্যানার বহন করে। এগুলি মাউন্ট এভারেস্ট আরোহণ এবং 1,000-মাইল আলাস্কান ইডিডরডের অংশগ্রহন করার জন্য নিজেকে দায়ী করেছিল। সিডির দৃঢ়প্রত্যয় এবং পূর্ণ জীবন বাঁচানোর প্রতিশ্রুতি ছিল খুবই অনুপ্রেরণামূলক।

কেট এবং মার্ক আমেরিকান মেডিকেল স্টুডেন্ট এসোসিয়েশন এর বার্ষিক কনভেনশন উপস্থিত ছিলেন। দুই পি / পি রোগী, লিজ স্টারল্লস এবং মিমি লেভিচ, তাদের পি / পি গল্প শেয়ার করেছেন অনেক ছাত্র P / P সম্পর্কে কখনোই শুনিনি, অথবা শুধুমাত্র তাদের পাঠ্যবইগুলি থেকে কেবলমাত্র এটি মনে রেখেছে। এটি একটি চমত্কার সুযোগ ছিল যা সচেতনতা বিস্তার এবং চিকিৎসা ছাত্রদেরকে "তাদের র্যাডারে পি / পি রাখুন!"

RDD 2 RDD

মার্ক রেড ডিজিজ লেজিসলেটিভ অ্যাডভোকেটস (আরডিএলএ) সম্মেলনে পি / পি সম্প্রদায়ের প্রতিনিধিত্ব করেন। 21 শতাব্দীর চিকিত্সা উদ্যোগ (http://energycommerce.house.gov/cures) এর সংক্ষিপ্ত বিবরণ ছিল, যা অনেকে বিশ্বাস করে যে দুর্লভ রোগ সম্প্রদায়টি নতুন এবং উদীয়মান চিকিত্সাগুলির জন্য সর্বশ্রেষ্ঠ আশা।

মার্ক এছাড়াও বিভিন্ন কংগ্রেসনাল সদস্য এবং আইনগত স্বাস্থ্য বিশেষজ্ঞরা অফলাইন প্রোডাক্ট এক্সটেনশানগুলি এখন 2015, এইচআর 971 এর এক্সেলারেটিং চিকিত্সা ও চিকিত্সা আইন সমর্থন সমর্থন উত্সাহিত। এই আইনটি পুনঃপ্রতিষ্ঠিত মাদক দ্রব্যগুলি রোগীদেরকে অত্যাবশ্যক চিকিত্সাগুলিতে প্রবেশের সুযোগ করে দিবে।

মার্ক RDD মার্ক RDD 2

মার্ক এনআইএইচ, ফেডারেল সরকার এবং সমগ্র এডভোকেসি কমিউনিটি জুড়ে বিরল রোগ গবেষণা প্রচেষ্টা উদযাপন একটি সিম্পোজিয়াম উপস্থিত ছিলেন।

7,000 দুর্লভ রোগের উপরে আছে। 1 আমেরিকানদের মধ্যে 10 প্রভাবিত হয় এবং এই রোগের 95% এর কোনও চিকিত্সা নেই। Rare Disease Week এবং বিরল রোগ দিবস হল নিজের এবং অন্যান্যদের জন্য পল্লবীগস এবং পামফাইগড সম্প্রদায়ের পক্ষে কথা বলার জন্য একটি সুযোগ।

যদি আপনার বর্তমান আইন সম্পর্কে প্রশ্ন থাকে বা আপনি কীভাবে জড়িত হতে পারেন তা জানতে চাইলে দয়া করে যোগাযোগ করুন marc@pemphigus.org।

এই নিবন্ধটি মূলত http://www.medscape.com/viewarticle/840206 এ পোস্ট করা হয়েছিল

বিরল রোগের জাতীয় সংস্থা
বিরল রোগ শিক্ষা গুরুত্ব
সোফিয়া এ ওয়াকার

ফেব্রুয়ারী 25, 2015

সম্প্রতি বিজ্ঞ প্রফেসর আমার ক্লাসকে বলেছিলেন যে আমরা চিকিৎসা পেশাজীবী বিশ্বের সবচেয়ে শক্তিশালী ব্যক্তিদের মধ্যে কিছু। প্রকৃতপক্ষে, আমরা তাদের সর্বাধিক বিপজ্জনক ব্যক্তিদের সাথে দেখা করার ক্ষমতা পেয়ে থাকি, কখনও কখনও তাদের জীবনের সবচেয়ে খারাপ দিনে, এবং তাদের সাহায্য করি। "এই পেশা," তিনি আমাদের বলেছিলেন, "এমন একটি বিশেষ সুযোগ রয়েছে যে, আমাদের প্রত্যেক রোগীর জন্য অন্তত কিছুটা ভাল করার সুযোগই মিস করবেন না।" গত কয়েক সপ্তাহ ধরে আমি দুর্লভ রোগের সচেতনতা বিষয়ক পরিকল্পনা তৈরি করেছি এবং প্রস্তুতি শুরু করেছি আমার মেডিকেল শিক্ষা ক্লিনিকাল বছর প্রবেশ, আমি নিজেকে এই শব্দ আরো ঘনঘন বিবেচনা করে খুঁজে। যাইহোক, দিনের শেষে, আমি ভাবছি কিভাবে আমরা শক্তিশালী, সত্যিই ...

আমি উচ্চ বিদ্যালয়, আমার বিরূদ্ধে, ন্যাশনাল অর্গানাইজেশন ফর দুরাই ডিসর্ডার, ইনকর্পোরেটেড (NORD) এ স্বেচ্ছাসেবক শুরু প্রথম যখন দুর্লভ রোগ আমার স্বার্থে উচ্চ বিদ্যালয় আমার সিনিয়র বছরের মধ্যে উত্পন্ন। বিরল রোগগুলির রোগীদের দ্বারা পরিচালিত অনেক বাধা আবিষ্কারের জন্য আমি আতঙ্কিত ছিলাম। একটি প্রযুক্তিগত পর্যায়ে, 200,000 আমেরিকানদের তুলনায় কম ক্ষতি করে এমন কোনও রোগী বিরল বলে মনে করা হয়। 7000 দুর্লভ রোগের চেয়ে বেশি মাত্রায়, প্রায় আনুমানিক 350 এরই চিকিৎসা আছে যা মার্কিন খাদ্য ও ঔষধ প্রশাসন (এফডিএ) দ্বারা অনুমোদিত। আমি দেখেছি যে এই রোগের ব্যক্তিরা, যাদের মধ্যে প্রায় দুই তৃতীয়াংশ শিশু, উল্লেখযোগ্য নিরুৎসাহের মুখে মহান সাহস ও অধ্যবসায় দেখায়। যদিও আমি সবসময়ই একজন ডাক্তার হতে চেয়েছিলাম, ততদিন পর্যন্ত আমি স্বাস্থ্যসেবার বাধাগুলি অতিক্রম করার জন্য এই ধরনের অবিরাম সংকল্প দেখেছি যে, আমি আমার নিজের উদ্দীপনার জন্য ঔষধের সন্ধান পেয়েছি।

সমস্ত চিকিত্সক সর্বাধিক করুণাময় এবং সহানুভূতি সহ মনোযোগী চিকিৎসা প্রদানের প্রচেষ্টা করে; যাইহোক, চিকিৎসা পেশাজীবী হিসাবে, আমাদের অবশ্যই আমাদের রোগীদের সবচেয়ে কণ্ঠ্য সমর্থক হওয়া উচিত। আমি এখনও একটি চিকিত্সক না হলেও, আমি এখনও এই প্রচেষ্টা অবদান রাখতে চেয়েছিলেন আমি প্রায় 30 মিলিয়ন আমেরিকানদের জন্য একটি ফোরাম সরবরাহ করতে চেয়েছিলাম যাদের বিরল রোগের কণ্ঠস্বরগুলি প্রায়ই চিকিৎসা সম্প্রদায়ের মধ্যে অনাহুত হয়ে যায় এবং আমি আমার সহকর্মীদের সাথে এই আবেগ শেয়ার করতে চেয়েছিলাম। প্রতি বছর, আমার সহকর্মী ছাত্র এবং আমি একটি বিরল রোগ সচেতনতা ইভেন্ট হোস্ট। রোগী, ছাত্র, চিকিত্সক এবং গবেষকরা তাদের অভিজ্ঞতা এবং দুর্লভ রোগ সম্পর্কিত অন্তর্দৃষ্টি শেয়ার করতে একসঙ্গে আসেন। আমরা তাদের নিজস্ব গল্প ভাগ করে দেওয়ার দ্বারা এই ব্যক্তিদের জীবনকে আলোকিত করার চেষ্টা করি, কখনও কখনও খুব প্রথমবারের জন্য।

যদিও অনেক শিক্ষার্থী অনুমান করতে পারেন যে আমরা আমাদের বিরল রোগ সম্পর্কে যতটা জানাতে চাই না কেননা আমরা আমাদের অনুশীলনে তাদের সাথে দেখা করতে অসম্ভব বলে মনে করি না, কেবল এই ক্ষেত্রেই নয়। প্রকৃতপক্ষে, আমাদের প্রত্যেকেরই মেডিকেল ক্যারিয়ারের জন্য প্রস্তুত করা রোগীদের দেখতে হবে অসুখের রোগ এবং এই বাস্তবতাটির জন্য আমরা নিজেদেরকে কতটুকু প্রস্তুত করি তা এই রোগীদের জীবনের উপর প্রভাব ফেলবে তা নির্ধারণ করবে। রোগী যাদের একটি বিরল রোগ আছে চিকিৎসা যত্নের প্রতিটি পদক্ষেপে অসুবিধা, নির্ণয়ের, চিকিত্সা এবং জীবনের মান সংরক্ষণ সহ। কখনও কখনও, রোগীদের তাদের অবস্থা জন্য সঠিক নির্ণয়ের না ছাড়াই বছরের বছর। একবার তারা অবশেষে একটি উত্তর আছে, প্রায়ই তাদের চিকিত্সা জন্য কোন চিকিত্সা পাওয়া যায়। ভবিষ্যতে ডাক্তার হিসাবে, আমরা এই সম্ভাবনা উন্নতি লক্ষ্য করা আবশ্যক; এই কাজ করার প্রথম ধাপ এই রোগী জনসংখ্যার একটি গভীর বোধশক্তি উন্নয়ন জড়িত।

দুর্লভ রোগ সম্পর্কে শিখতে চিকিৎসা শিক্ষার্থীদের জন্য সুযোগ বিশাল। একটি সাধারণ রোগের থেকে বিরল রোগের অভিজ্ঞতা কিভাবে ভিন্ন তা কিভাবে একটি মৌলিক বোঝার হচ্ছে সমানভাবে অপরিহার্য। ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অব হেলথ (এনআইএইচ) তার ওয়েবসাইটে দুর্লভ রোগ সংক্রান্ত মহান তথ্য আছে, এবং নাম্বার ওয়েবসাইট 200 রোগী সংস্থার তুলনায় অধিক বিবরণের এবং লিঙ্ক সরবরাহ করে যা নির্দিষ্ট বিরল রোগ সম্পর্কে চমৎকার তথ্য প্রদান করে। ছাত্রদের লিখিতভাবে ফ্রি নর্প ছাত্র সদস্যপদ জন্য আবেদন করতে পারেন bhollister@rarediseases.org। একবার আপনি নিবন্ধন করার পরে, আপনি একটি মাসিক eNews এবং ত্রৈমাসিক নিউজলেটার বিশেষ করে স্বাস্থ্যসেবা ক্যারিয়ার পরিকল্পনা ছাত্রদের জন্য ডিজাইন প্রাপ্ত। যদি আপনি আমেরিকান মেডিকেল স্টুডেন্ট এসোসিয়েশন বার্ষিক সম্মেলনে ওয়াশিংটন, ডিসি, ফেব্রুয়ারী 27 এবং 28 তে যোগদান করছেন, প্রদর্শনী হল যেখানে NURSH বুথটি দুর্লভ রোগের রোগীদের তাদের গল্প ভাগ করা হবে।

প্রত্যেক স্পিকারের সাথে আমি একটি বিরল রোগের ঘটনা শুনছি, প্রতিটি নতুন ব্যক্তির সাথে আমার দেখা হয়, আমি আবারও অহংকারে পূর্ণ হয়ে পড়েছি যে, আমাদের প্রচেষ্টায়, এমনকি যদি ছোটোখাটো পথেও কিছু ভাল কাজ করে থাকেন। আমি এই কাজ শুরু করার সময়, এই এলাকায় এডভোকেসি প্রচেষ্টায় জড়িত যারা অনেক মানুষ ভিন্ন, আমি বিরল রোগের সাথে একটি ব্যক্তিগত সংযোগ ছিল না। যাইহোক, যারা এই সংগ্রামের অভিজ্ঞতার কথা জানার বছর পর, আমি বলতে পারি যে আমার কাছে এখন অনেক আছে প্রকৃতপক্ষে, এটি যে ব্যক্তিদের আমি পূরণ করেছি এবং আমার আগ্রহগুলি পরিচালিত হয়েছে সেই সচেতনতা বৃদ্ধিতে অবদান রেখে সন্তুষ্টি করেছি, অনেক সিদ্ধান্তে প্রভাব বিস্তার করেছি এবং শেষ পর্যন্ত আমার আকাঙ্ক্ষার অর্জনে ড্রাইভিং প্রেরণা পেয়েছি। প্রতিটি পদক্ষেপে আমি আমার কর্মজীবনের দিকে এগিয়ে যাচ্ছি, আমার সাথে দুর্লভ রোগ আসে এবং এগুলি চালিয়ে যেতে থাকবে।

বিরল রোগের সমর্থন সম্পর্কে আমার আবেগ সম্ভবত সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ বিষয় হয়ে দাঁড়িয়েছে যা আমাকে সংজ্ঞায়িত করে এবং আমাকে যারা করে আমি তা কেটেছি। এটি আমাকে নির্দেশ দিয়েছে, আমাকে একজন নেতা বানিয়েছে, এবং আমাকে এমন কিছু চিকিত্সক হবার জন্য প্রস্তুত করে, যারা কিছু ভাল কাজ করবে। কয়েক বছর আগে, আমার স্নাতকোত্তর অধ্যাপকদের একজন আমাকে জিজ্ঞাসা করেছিলেন, "আপনি কি এমন অসুখী রোগী মেয়ে?" তিনি বলেছিলেন যে, একজন শিক্ষার্থী যিনি আমার ইভেন্টে যোগ দেওয়ার পরে বিরল রোগ সন্ধান করতে অনুপ্রাণিত হয়েছিলেন, তাকে আগ্রহের সাথে তার কাছে এসেছিলেন। তার ল্যাব কাজ এই কারণ আমি বিরল রোগের জন্য সচেতনতা বাড়া কেন কারণ। যদি প্রতি বছর কেবল আরো একজন ব্যক্তি অনুপ্রাণিত হয়, তবে তা বিশ্বজুড়ে সমস্ত পার্থক্য সৃষ্টি করতে পারে। এটি সক্রিয় যে, শেষে, আমরা একসাথে সব শক্তিশালী। সব পরে, NORD নীতিমালা অনুযায়ী: "একা আমরা বিরল হয়। একসাথে আমরা শক্তিশালী। "®

কয়েক সপ্তাহ আগে, ডঃ অ্যানি প্যারিসের (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের এফডিএ অফিস নিউ ড্রাগস, বিরল রোগের প্রোগ্রাম) এবং ড। গায়ত্রী রাও (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের এফডিএ অফিস অফ অরফ্যান প্রোডাক্ট ডেভেলপমেন্ট) সাক্ষাৎকারের সুযোগ ছিল। আমরা তাদের বিভাগের ভূমিকা, অনাথ ঔষধ উন্নয়ন, মাদকদ্রব্য পুনর্বাসন এবং আইপিপিএফ এবং আমাদের সদস্যরা কীভাবে সাহায্য করতে পারেন তা নিয়ে কথা বললাম।

BADRI RENGARAJAN: আপনি এফডিএ অরফ্যান পণ্য উন্নয়ন অফিসে কাজ। অফিস এর আদেশ কি, এবং এফডিএ বাকি সঙ্গে তার সম্পর্ক কি?

এফডিএ: অফিস 30 বছর আগে তৈরি করা হয়েছিল। সেই সময়ে, দুর্লভ রোগের জন্য উন্নয়নশীল পণ্যগুলিতে খুব কম দৃষ্টিভঙ্গি ছিল। অফিসের প্রধান লক্ষ্য হল দুর্লভ রোগের জন্য পণ্যগুলি উন্নয়নে প্রচার করা। অনাথ ঔষধ আইন পাস হওয়ার পূর্বে, দুর্বল রোগের স্থানগুলির জন্য পণ্যগুলি বিকশিত করার জন্য কোম্পানিগুলি যথেষ্ট প্রযোজ্য ছিল না। অনাথ ড্রাগ আইন একটি প্রণয়ন এবং অনুদান প্রোগ্রাম সহ এই প্রণোদনা প্রদান করার জন্য তৈরি করা হয়েছিল। আমাদের অফিস এই প্রোগ্রামগুলি পরিচালনা করে। আমরা এফডিএর পর্যালোচনা বিভাগগুলিতে নয় যে বিপণন অ্যাপ্লিকেশনগুলি [অর্থাৎ, অ্যাপ্লিকেশনগুলি যা মাদকদ্রব্য বাজারে অনুমোদন চাইতে চায়] পর্যালোচনা করে তবে আমরা তাদের সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করি।
এফডিএ: আমরা কোম্পানিগুলির সাথে প্রথম দিকে কাজ করি। আমরা অনাথ পদবী জন্য পণ্য পর্যালোচনা। ডিভাইসগুলির জন্য একটি সংশোধনী পদায়ন প্রোগ্রাম আছে। অরফ্যান প্রোডাক্ট গ্র্যান্ট প্রোগ্রাম এবং পেডিয়াট্রিক ডিভাইস কনসোর্টিয়া গ্রান্টস প্রোগ্রাম - আমরা বিরল রোগ ও প্যাডিয়াট্রিক্সের জন্য গবেষণাকে উদ্দীপ্ত করার জন্য দুটি অনুদান প্রোগ্রামও রয়েছে। বিরল রোগ অভ্যন্তরীণ এবং বাইরের দিকে একটি ফোকাস হয়ে ওঠে, তাই, ডিজাইন এবং অনুদান প্রোগ্রাম পরিচালনার পাশাপাশি, আমরা এজেন্সি এর সমস্ত বিভিন্ন অংশগুলির মধ্যে একটি ক্রস কাটিয়া ফাংশন হিসাবেও পরিবেশন করি। আমরা সহযোগিতা উত্সাহিত করি।

এফডিএ: উপরন্তু, আমরা প্রায়ই বিরল রোগীদের রোগীদের জন্য প্রথম স্টপ হয়।

BR: এটা সাধারণ জ্ঞান বলে মনে হচ্ছে যে ফার্মাসিটি কোম্পানি অনাথ বা বিরল রোগের জন্য মাদকদ্রব্য বিকাশ করে না কারণ রাজস্ব সুযোগ আকর্ষণীয় নয় (ছোট বাজারের কারণে)? সাধারণ জ্ঞান কি সঠিক? কেন অথবা কেন নয়?
এফডিএ: এই জ্ঞান সময় সময়ের সাথে বিকশিত হয়েছে যখন অরফন ড্রাগ অ্যাক্ট প্রাথমিকভাবে পাস করা হয়েছিল, তখন এটি ছিল মামলা। এমনকি আইনটি শুরু হওয়ার পরেও, আমরা দেখতে পাইনি যে অনেকগুলি পদে আসেননি। কিন্তু এই সময় পরিবর্তিত হয়েছে

ট্রায়ালের খরচ বাড়ছে, এবং এক্সক্লুসিভিটি একটি ভাল উদ্দীপক হয়েছে। এইসব কোম্পানি সাধারণত তাদের বিনিয়োগে একটি ফেরত দেখতে পাবেন। বিরল রোগ এলাকা একটি আরো আকর্ষণীয় স্থান হয়ে উঠছে - শুধু ছোটো জৈবপ্রযুক্তি সংস্থাগুলির জন্য নয়, বড় ফার্মাসিউটিকাল কোম্পানির জন্যও।
BR: এফডিএ কীভাবে অনাথ / বিরল রোগে পণ্য বিকাশ করতে মাদকবিষয়ক সংস্থাগুলির পক্ষে সহজ বা আরও আকর্ষণীয় করে তুলেছে?

এফডিএ: অনাথ অভিহিতকরণের সঙ্গে, একটি কোম্পানী ক্লিনিকাল ট্রায়াল খরচ (50% পর্যন্ত) জন্য ট্যাক্স ক্রেডিট পায়। যদি আপনার পণ্যটি একটি বিশেষ বিরল রোগের ইঙ্গিত [যথা, অনুমোদিত ব্যবহার] জন্য অনুমোদন করা হয় তবে আপনাকে এক্সপ্লোর পরিচালনা এক্সচেঞ্জ বছরের এক্সটেনশনের বছর।

রাফন পদায়ন এছাড়াও আপনি এফডিএ এর ব্যবহারকারী ফি ($ 1.9M) একটি দাবিত্যাগ পায়, যা একটি ফি সংস্থা যারা এফডিএ একটি বিপণন আবেদন জমা দিতে হবে সাধারণত টাকা দিতে হবে।

BR: এতিম ওষুধের জন্য অনুমোদন প্রয়োজনীয়তাগুলি কীভাবে ভিন্ন?
এফডিএ: মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদিত হওয়ার জন্য, সমস্ত ওষুধের কার্যকারিতা এবং নিরাপত্তার যথেষ্ট প্রমাণ প্রদর্শন করা উচিত, যা সাধারণত কমপক্ষে একটি পর্যাপ্ত এবং সুশৃঙ্খল নিয়ন্ত্রিত ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনার মাধ্যমে করা হয়। কোনও ঔষধের প্রয়োজন নেই যে সব ঔষধ ফেজ 1, ফেজ 2 এবং দুটি ফেজ 3 ট্রায়ালগুলির মাধ্যমে। এটি প্রায়ই সাধারণ রোগের ক্ষেত্রে হয়, তবে প্রতিটি উন্নয়ন কর্মসূচি ভিন্ন, এবং দুর্লভ রোগ উন্নয়ন কর্মসূচির জন্য দেখানো যথেষ্ট নমনীয়তা রয়েছে। এফডিএ নমনীয়তা এবং বৈজ্ঞানিক রায়কে ব্যাবহার করতে পারে। ফলপ্রসু এবং নিরাপত্তার যথেষ্ট প্রমাণ প্রদর্শন করতে সক্ষম এমন বিরল রোগের জন্য ক্লিনিকাল উন্নয়ন কর্মসূচির নকশা নিয়ে আলোচনা করার জন্য এফডিএর সাথে ঘনিষ্ঠভাবে কাজ করা গুরুত্বপূর্ণ।

এফডিএ: বেশিরভাগ (প্রায় দুই-তৃতীয়াংশ) অনাথ ওষুধ এক পর্যাপ্ত এবং সুষম নিয়ন্ত্রিত ক্লিনিকাল ট্রায়াল এবং সহায়ক তথ্য উপর ভিত্তি করে অনুমোদিত হয়। কি প্রভাবশালী এবং নিরাপত্তার উল্লেখযোগ্য প্রমাণ গঠিত রোগ এবং জনসংখ্যা অধ্যয়ন, ড্রাগ, এবং বিভিন্ন অন্যান্য কারণ সম্পর্কে পরিচিত হয় কি নির্ভর করে।
আরবি: অনাথ রোগের লক্ষ্যে মাদকদ্রব্যের জন্য কি কম কঠোর প্রয়োজনীয়তা রয়েছে?

এফডিএ: "অতি-অনাথ" রোগের কোনও সরকারী শব্দ নেই। সমস্ত বিরল (এছাড়াও অনাথ হিসাবে পরিচিত) রোগ। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে, একটি অনাথ রোগ আইন দ্বারা সংজ্ঞায়িত করা হয় যেটি মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে 200,000 এর চেয়ে কম প্রাদুর্ভাবযুক্ত। অতি বিরল রোগগুলি কম প্রজনন (10,000-20,000 রোগী বা কম)। সর্বাধিক অনুমোদনপ্রাপ্ত পণ্যগুলি কম প্রবৃত্তি রোগের জন্য।

BR: অনাথ / বিরল ওষুধের জন্য প্রয়োজনীয় অন্যান্য দেশে একই? (উদাহরণস্বরূপ, ইউরোপ ও জাপান) যদি না হয় তবে কী কী পার্থক্য?
এফডিএ: এটি আমাদের কর্তৃপক্ষের বাইরে। নিয়ন্ত্রক প্রয়োজনীয়তা সম্পূর্ণরূপে সুসংগত নয়। অধিকাংশ সময়, এফডিএ এবং ইউরোপীয় মেডিসিনস এজেন্সি (ইএমএ) হিসাবে হরমোয়াইজেশন (আইসিএইচ) নিয়ন্ত্রক সংস্থার অন্যান্য আন্তর্জাতিক সম্মেলন, অনাথ ঔষধ অ্যাপ্লিকেশন, এবং অনাথ অভিযানের অনুমোদনের সিদ্ধান্তের সাথে সম্মত হয়। অনেক প্রোগ্রাম বহুজাতিক এবং আমরা অন্যান্য দেশে কর্তৃপক্ষের সঙ্গে বেশ সামান্য সহযোগিতা করি।

বিআর: একটি নিয়ন্ত্রক দৃষ্টিকোণ থেকে, সব অনাথ / বিরল রোগ একই? যদি না হয়, তাহলে কি বিভিন্ন বিভাগগুলি?

এফডিএ: 7,000 দুর্লভ রোগ আছে। তারা বিভিন্ন বয়সের বিভিন্ন গোষ্ঠীকে প্রভাবিত করে, বিভিন্ন রকমের উপসর্গ দেখা দেয়, বিভিন্ন রোগের সংঘাত দেখা দেয় ইত্যাদি। আমরা বিরল রোগের মত কথা বলি যেমন তারা একত্রীকৃত, কিন্তু তারা অত্যন্ত বৈচিত্রপূর্ণ। অনাথ পদবী সম্পর্কে চিন্তা করার সময়, রোগটি বুঝতে খুবই গুরুত্বপূর্ণ (যেমন, এটি কি এক একক রোগ বা দুটি রোগ?) আমরা এমনকি সাধারণ রোগের উপসর্গগুলির জন্য অনাথ পদবী প্রদান করি।
এফডিএ: দুর্লভ রোগের সাথে, গবেষণার জন্য সীমিত সুযোগ রয়েছে যাতে আপনি কি তা বুঝতে পারেন, কিন্তু রোগ, মাদক এবং হস্তক্ষেপের প্রত্যাশিত প্রভাব সম্পর্কে অন্যান্য কারণগুলি খুবই গুরুত্বপূর্ণ। ক্লিনিকাল গবেষণা সাধারণ নীতি এখনও প্রয়োগ।
এফডিএ: পর্যালোচনার জন্য এফডিএ-এ আসা পণ্য প্রার্থীদের রোগবিধি বা থেরাপিউটিক এলাকার পর্যালোচনা বিভাগে পাঠানো হয়। উদাহরণস্বরূপ, চর্ম রোগের একটি ড্রাগ সাধারণত ডিমেরটিজোলজি এবং ডেন্টাল পণ্য বিভাগ (ডিডিডিপি) দ্বারা পর্যালোচনা করা হবে।

বিআর: কি রেফ্রিজারেটরের দৃষ্টিকোণ থেকে অন্য অনাথ রোগ থেকে পামফিগাস এবং পেমফিগয়েড আলাদা?
এফডিএ: আমরা আমাদের অনাথ উপাধি ডাটাবেস অনুসন্ধান। আমরা pemphigus জন্য অনাথ ডেনিশেশন অনেক দেখা যায় না। পরিশেষে, একই মৌলিক নিয়ন্ত্রক, বৈজ্ঞানিক ও ক্লিনিকাল গবেষণা নীতিমালা অন্যান্য রোগের জন্য পেমফিজাসের জন্য ড্রাগ উন্নয়নে প্রযোজ্য হবে; যাইহোক, pemphigus জন্য একটি ড্রাগ ক্লিনিকাল বিকাশের জন্য নির্দিষ্ট বিবেচ্য পর্যালোচনা বিভাগ সঙ্গে আলোচনা করা উচিত।
BR: অতি-অনাথ রোগের জন্য যেমন পিম্পফিজাস এবং পেমিগ্রাইয়েড, সেখানে যদি যথেষ্ট সংখ্যক রোগীকে ট্রায়ালভুক্ত করা হয় তবে কি হবে? উদাহরণস্বরূপ, মানুষ বিচারে অংশগ্রহণের জন্য খুব দুর্বল হতে পারে, অথবা তারা একটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল সাইট যেমন একটি একাডেমিক চিকিৎসা কেন্দ্র হিসাবে যথেষ্ট ঘনিষ্ঠ থাকতে পারে না।

এফডিএ: এই রোগগুলির বেশিরভাগই কম ব্যায়াম। সর্বাধিক বিরল রোগ গুরুতর রোগ, এবং অনেক রোগী যারা খুব অসুস্থ এবং ঔষধের অসুখী হয়। এই হল যেখানে নমনীয়তা ধারণা আসে। বিরল রোগের জন্য ওষুধ উন্নয়নশীল পন্থার মধ্যে যথেষ্ট বৈচিত্র্য আছে। উদাহরণস্বরূপ, দুই-তৃতীয়াংশ পরিস্থিতিতে, শুধুমাত্র একটি পর্যাপ্ত এবং সুষম নিয়ন্ত্রিত (A & WC) ট্রায়াল বা অন্য অপর প্রথাগত গবেষণা নকশা করা হয়। বিপরীতভাবে, সর্বাধিক সাধারণ রোগের জন্য, দুটি A & WC ট্রায়াল সাধারণত সম্পন্ন হয়। কিছু রোগের জন্য অস্বাভাবিক ক্ষেত্রে, একটি কেস সিরিজ জমা দেওয়া হয়। একটি ড্রাগ উন্নয়ন প্রোগ্রামের একটি উদাহরণ আছে যেখানে 8 মানুষের একটি ক্লিনিকাল গবেষণা একটি ড্রাগ অনুমোদন সমর্থিত। গুরুত্বপূর্ণ বিষয় সহযোগিতা এবং এফডিএ সাথে সাথে কথা বলতে এবং একটি ভাল ট্রায়াল নকশা এ পৌঁছানোর। এই মাধ্যমে, আমরা প্রায়ই বেশ সফল হতে পারে।

বিবি: এফডিএ বিশেষ ব্যবহারের জন্য ঔষধ অনুমোদন বা "ইঙ্গিত।" তবে, চিকিৎসকরা অ-অনুমোদিত ব্যবহারের জন্য ওষুধ দিতে পারে। উদাহরণস্বরূপ, রিটুকিমিম্যাব বিভিন্ন ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত (উদাহরণস্বরূপ, রিউমোটয়েড আর্থ্রাইটিস, নির্দিষ্ট ধরণের লিম্ফোমা) কিন্তু পেমফিজাসের জন্য নয়, তবে কিছু ডাক্তার পেমফিগাসের আচরণ করার জন্য এটি ব্যবহার করে। এটা কিভাবে সম্ভব?

এফডিএ: ঔষধ সব সময় লেবেল বন্ধ অনুশীলনকারীদের দ্বারা নির্ধারিত হয়। ঔষধ পছন্দ ঔষধ অনুশীলন দ্বারা শাসিত হয়। এফডিএ ক্লিনিকাল অনুশীলন নিয়ন্ত্রণ করে না। একজন ডাক্তার রোগী সম্পর্কে কি জানেন তার উপর ভিত্তি করে, তিনি সেই রোগীর সর্বোত্তম স্বার্থে যা করেন তা করেন।

এফডিএ: কোনও ঔষধ অন-লেবেল বা অফ-লেবেল আছে কিনা তা পুরষ্কারের জন্য প্রভাব রয়েছে।

BR: যদি Rituximab ™ একটি pemphigus ট্রায়াল মধ্যে অধ্যয়ন করা হয়, এটি pemphigus ব্যবহারের জন্য অনুমোদিত জন্য একটি দ্রুত পথ হবে?

এফডিএ: এটি একটি জটিল প্রশ্ন। আপনি মাদক পুনঃপ্রতিষ্ঠা করছেন আপনি যদি মানুষের কোন পূর্বের ব্যবহার না করে একটি নতুন ড্রাগ আছে, আপনি বিষাক্ততা এবং অন্যান্য preclinical কাজ যা করা প্রয়োজন সঙ্গে একটি দীর্ঘ পথ আছে। একটি repurposed ড্রাগ সঙ্গে, আপনি ইতিমধ্যে যে প্রথম কাজ সম্পন্ন হতে পারে। আপনি তারপর 2 এবং 3 ফেজের ডানদিকে তিড়িং করতে সক্ষম হতে পারেন, তবে এটি পরিস্থিতিতে উপর নির্ভর করে। ট্রায়াল নকশা আলোচনা করার জন্য একটি প্রাসঙ্গিক এফডিএ পর্যালোচনা বিভাগের সাথে যোগাযোগ করা উচিত। যদি Rituximab pemphigus বা pemphigoid মধ্যে অধ্যয়ন করা হয়, এটি অনাথ ঔষধের নামকরণ এবং সমস্ত উদ্দীপক জন্য যোগ্য হতে পারে, এক্সক্লুসিভ সহ।

BR: দেওয়া লেবেল ব্যবহার করা সম্ভব, pemphigus মত একটি নতুন রোগ ইঙ্গিত ইতিমধ্যে একটি অনুমোদিত মাদক একটি পরীক্ষা পরিচালনার ইউটিলিটি কি হবে?
এফডিএ: যদি আপনি ইচ্ছাকৃতভাবে লোকেদের একটি গোষ্ঠী (শুধুমাত্র একক রোগীর জন্য মাদকদ্রব্যকে নির্দেশ করে) মধ্যে ফলাফল পরিমাপ করা হয়, এটি একটি গবেষণা পরিস্থিতির আরও হয়ে ওঠে এবং আপনাকে একটি তদন্তমূলক নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশনের অধীনে এটি করার কথা বিবেচনা করতে হবে, যা একটি ধরনের তদন্ত কাজ করার জন্য অনুমোদন।
বিআর: মাদকদ্রব্যের উন্নয়নে সহায়তা করতে এবং রোগীদের সংগঠন কি করতে পারে?
এফডিএ: আপনি অনেক করতে পারেন। দুর্লভ রোগের জন্য, সবচেয়ে বড় সমস্যা হলো রোগীদের ছড়িয়ে ছিটিয়ে ছিটিয়ে দেওয়া হয়। ট্রায়াল ভর্তি করা কঠিন হতে পারে। প্রাকৃতিক ইতিহাস বর্ণনা খুবই গুরুত্বপূর্ণ, এবং রোগী সংস্থা এখানে সাহায্য করতে পারেন। এছাড়াও, অনেক চিকিত্সক এই রোগীদের সঙ্গে রোগীদের চিকিত্সা করতে প্রশিক্ষণ দেওয়া হতে পারে না। রোগীর গোষ্ঠী নিবন্ধন শুরু করতে পারে (রোগের ধরন, ভৌগলিক অবস্থান ইত্যাদি)। কিছু সংস্থা চিকিত্সা কেন্দ্র চালু করেছে - তাই যদি কোনো চিকিত্সা পাওয়া যায়, তবে তাদের এক জায়গায় থাকা দক্ষতা এবং সর্বোত্তম অনুশীলন থাকবে।

BR: মাদক উন্নয়ন এবং নিয়ন্ত্রক প্রক্রিয়া একটি নির্দিষ্ট পর্যায়ে আছে যেখানে রোগীর প্রতিষ্ঠানগুলি সবচেয়ে বেশি প্রভাব ফেলতে পারে?

এফডিএ: সব পর্যায়গুলি প্রারম্ভিক, গবেষণা নিবন্ধন, শ্রেষ্ঠত্ব কেন্দ্র, এবং ক্লিনিকাল অন্তর্বর্তী স্থাপন করার চেষ্টা সহায়ক। ধীরে ধীরে ট্রায়াল নিবন্ধনের মাধ্যমে, রোগীর সংগঠন পরিস্থিতি ঘুরিয়ে দিতে পারে। রোগীর গোষ্ঠীগুলি সব উপায়ে সাহায্য করতে পারে।
ব্রা: এফডিএর পর্যালোচনা এবং অনুমোদনের প্রক্রিয়াটি সহায়তা করার জন্য কোন রোগীর সমর্থক গ্রুপ কি কিছু করতে পারে?
এফডিএ: এফডিএর একটি রোগীর প্রতিনিধি কর্মসূচি রয়েছে। এই প্রোগ্রামের মাধ্যমে, রোগীদের এফডিএ অ্যাডভাইসারির মিটিংগুলিতে দৃষ্টিভঙ্গি প্রদান করতে পারে। এটি স্পনসর সহ অংশীদারদেরও গুরুত্বপূর্ণ [উদাহরণস্বরূপ, ড্রাগ নির্মাতারা]। স্পনসরগুলি পরীক্ষাগুলি থেকে তথ্য ভাগ করতে ইচ্ছুক হতে পারে, তবে এফডিএ যেমন ডেটা সরবরাহ করতে পারে না।

বিআর: ওয়াশিংটন, ডিসিতে খেলায় বিশেষ অনাথ ঔষধের প্রচলিত প্রচেষ্টায় কি আমাদের সচেতন হওয়া উচিত?
এফডিএ: আমাদের জন্য আইনী কার্যক্রম মন্তব্য করা কঠিন।

বিআর: কি এমন কোন অনাথ / বিরল রোগ সংস্থা বা গোষ্ঠী আছে যা আমাদের সাথে সহযোগিতা করা উচিত?

এফডিএ: আরও অভিজ্ঞ এবং বৃহত্তর গ্রুপ সবসময় ছোট গোষ্ঠীকে পরামর্শদানের জন্য ইচ্ছুক (উদাহরণস্বরূপ, সিস্টিক ফাইব্রোসিস গ্রুপ আপনার সাথে কথা বলবে এবং আপনাকে পরামর্শ দেবে)। NORD এবং জেনেটিক অ্যালায়েন্স এছাড়াও mentoring অনেক কাজ। জেনেটিক অ্যালায়েন্স বুট ক্যাম্পে আছে। এনআইএইচ এর বিরল রোগ গবেষণা অফিসের সাথে যোগাযোগ করুন। তারা খুব সহায়ক হতে পারে। বিরল রোগ দিবসের সেমিনার, ওয়েব কাটে এবং ঘটনাগুলিও সহায়ক হতে পারে।

এন্টি-পিএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্স -5.এইএক্সএক্সএইচএমএইচএইচএইচ। যাইহোক, এই অ্যান্টিবডির জীবাণুর সম্ভাবনা সম্পর্কে সরাসরি প্রমাণ অনুপস্থিত। আমরা পাঁচ বছরের জন্য এন্টি-পিএক্সএক্সএক্সএক্স পিএমএফজিয়েড সহ রোগীর অনুসরণ করেছি। এই সময়ের মধ্যে তিনি মোট তিনটি সাধারণ পুনর্বাসনের অভিজ্ঞতা লাভ করেন। তার রোগের কোর্স জুড়ে এলআইএসএ দ্বারা ল্যামিনিন γ200 এর বিরুদ্ধে আমাদের রোগীর অটোয়েন্টিবডি ঘনত্বকে প্রশস্ত করে আমরা রোগের কার্যকলাপের সাথে একটি সুস্পষ্ট পারস্পরিক সম্পর্ক দেখিয়েছি, এইভাবে এন্টি-পিএক্সএইচএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্সএক্স-এর বিরুদ্ধে অ্যান্টিবডিগুলির সম্ভাব্য জীবাণু ভূমির প্রথম প্রমাণ প্রদান করে। পশ্চিমা ব্লটিংয়ের আরও বিশ্লেষণের ফলে রোগ নির্ণয়ের পর α200 চেনের α1 চেনের বিরুদ্ধে অতিরিক্ত স্বয়ংক্রিয় সংঘর্ষ দেখা যায়, ইন্টারমোলিকুলার অলঙ্করণ ছড়িয়ে পড়ার ইঙ্গিত দেয়। এখনো, ক্লিনিকাল চেহারা অপরিবর্তিত ছিল এবং শ্বাসপ্রশ্বাসের ঝিল্লি রোগের যে কোন পর্যায়ে অনুপস্থিত থাকার।

http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2133.2012.11076.x/abstract;jsessionid=2CC44AEBB9086AAB7009C30B7627506C.d02t01